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EMA raccomanda una nuova terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento dell’alfa-mannosidosi

Pillole dal Mondo n. 1368

09/02/2018

Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Lamzede (velmanase alfa), una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per il trattamento delle forme da lieve a moderata di alfa-mannosidosi.

L’alfa-mannosidosi è un raro disturbo enzimatico ereditario che causa danni alle cellule attraverso l’accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio in molti organi e tessuti del corpo. I pazienti che ne sono affetti possono presentare disabilità intellettiva, ingrossamento del fegato o della milza, caratteristiche facciali distintive e anomalie scheletriche. I sintomi variano da lievi a moderati e gravi. Gli individui con malattia a insorgenza precoce e rapida progressiva spesso non sopravvivono oltre l’infanzia. Si stima che la malattia si verifichi da una persona su 500.000 a una su 1.000.000 circa in tutto il mondo.

Attualmente non esiste una cura per questa malattia. I pazienti con le forme meno gravi sono trattati con terapie di supporto che includono la gestione dei sintomi, il trattamento medico e chirurgico delle complicanze e la terapia fisica.

Lamzede è forma ricombinante della proteina umana alfa-mannosidasi sviluppata come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per via endovenosa. La somministrazione del medicinale nel flusso sanguigno ha lo scopo di sostituire la funzione dell’enzima carente. L’ERT mira dunque a normalizzare i livelli di oligosaccaridi nel corpo, a prevenire la progressione della malattia e la formazione di anomalie, nonché a migliorare le condizioni del paziente. Il medicinale, tuttavia, non attraversa la barriera emato-encefalica, pertanto non si prevede che possa incidere sugli aspetti neurologici della patologia.

I benefici di Lamzede sono stati valutati in uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, con 25 pazienti. I benefici osservati nei pazienti dopo 52 settimane di trattamento includevano una diminuzione dell’oligosaccaride sierico a livelli normali, il miglioramento della capacità di esercizio e la funzionalità polmonare in alcuni pazienti. Gli effetti indesiderati più comuni sono stati diarrea, febbre e aumento di peso.

Non essendo disponibili dati completi sull’efficacia e sulla sicurezza nelle normali condizioni d’uso, il CHMP ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali, stabilendo che il richiedente completi uno studio in aperto per caratterizzare ulteriormente l’efficacia in pazienti di età inferiore ai sei anni e sviluppi un registro per valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine del trattamento.

Poiché l’alfa-mannosidosi è una malattia molto rara, Lamzede ha ottenuto la designazione di farmaco orfano, che sarà esaminata dal Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell’EMA per determinare se le informazioni disponibili fino ad oggi consentono di mantenere tale status e concedere a questo farmaco dieci anni di esclusività sul mercato.

Il parere adottato dal CHMP nel corso del meeting di gennaio rappresenta un passo intermedio nel percorso di Lamzede verso l’accesso dei pazienti e sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato, le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno assunte da ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

Leggi la notizia sul sito dell’EMA

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