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FDA approva un nuovo trattamento per alcuni pazienti con emofilia A

Pillole dal Mondo n. 1326

27/11/2017

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Hemlibra (emicizumab-kxwh) per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici nei pazienti adulti e pediatrici con emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII (FVIII).

“Ridurre la frequenza o prevenire episodi emorragici è una parte importante della gestione della malattia nei pazienti con emofilia. Questa approvazione fornisce un nuovo trattamento preventivo che ha dimostrato di ridurre significativamente il numero di episodi emorragici nei pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII” ha detto Richard Pazdur, direttore del Centro oncologico di eccellenza dell’FDA e dell’Ufficio dei prodotti per Ematologia e Oncologia del Centro per la ricerca e valutazione dei farmaci presso la stessa Agenzia. “Inoltre, i pazienti trattati con Hemlibra hanno raggiunto un miglioramento nella loro funzionalità fisica”.

L’emofilia A è una malattia ereditaria della coagulazione del sangue che colpisce principalmente gli uomini. Secondo i National Institutes of Health (NIH), negli Stati Uniti l’emofilia colpisce un uomo su 5.000, circa l’80% dei quali ha l’emofilia A. Nei pazienti con emofilia A manca un gene che produce il fattore VIII, una proteina che consente la coagulazione del sangue. I pazienti possono manifestare ripetuti episodi di sanguinamento grave, principalmente nelle articolazioni, che possono essere gravemente danneggiate. Alcuni pazienti sviluppano una risposta immunitaria nota come inibitore o anticorpo del FVIII, che interferisce con l’efficacia dei trattamenti attualmente disponibili per l’emofilia.

Hemlibra è una trattamento di prima linea, profilattico, somministrato settimanalmente tramite iniezione sottocutanea e agisce collegando altri fattori nel sangue per ripristinare la coagulazione.

La sicurezza e l’efficacia di Hemlibra sono state verificate in due studi clinici. Il primo ha coinvolto 109 uomini di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A con inibitori del fattore VIII. La porzione randomizzata dello studio ha confrontato Hemlibra con nessun trattamento profilattico in 53 pazienti che erano stati precedentemente trattati con terapia on-demand con un agente bypassante. Nei pazienti trattati con Hemlibra si sono verificati circa 2,9 episodi di sanguinamento annui rispetto ai 23,3 in quelli che non hanno ricevuto trattamenti profilattici, con una riduzione pari all’87%. Lo studio ha incluso anche una valutazione dell’impatto sulla qualità della vita. I pazienti trattati con Hemlibra hanno riportato un miglioramento dei sintomi legati all’emofilia (gonfiore e dolore alle articolazioni) e delle funzionalità fisiche (dolore e difficoltà di deambulazione) rispetto ai pazienti che non hanno ricevuto un trattamento profilattico.

Nel secondo studio, un trial a braccio singolo con 23 uomini di età inferiore a 12 anni con emofilia A e inibitori di FVIII, l’87% dei pazienti che hanno assunto Hemlibra non ha avuto episodi emorragici che richiedessero un trattamento.

Gli effetti indesiderati comuni di Hemlibra includono reazioni al sito dell’iniezione, mal di testa e dolori articolari.

L’etichettatura di Hemlibra contiene  un “Boxed Warning” che fornisce importanti informazioni sulla sicurezza per avvisare i professionisti sanitari e i pazienti  che sono stati osservati microangiopatia trombotica e tromboembolismo nei pazienti cui è stato somministrato un trattamento di salvataggio con concentrato di complesso protrombinico attivato per trattare sanguinamenti per 24 ore o più mentre assumevano Hemlibra.

L’FDA ha approvato  Hemlibra, designato Breakthrough Therapy e farmaco orfano, con Priority Review.

Leggi la notizia sul sito dell’FDA

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