L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato per consultazione pubblica un Concept Paper per lo sviluppo di medicinali per il trattamento del distrurbo dello spettro autistico. Il disturbo dello spettro autistico (ASD) è un gruppo di disabilità dello sviluppo neurologico con sintomi che tipicamente si presentano prima dei tre anni e persistono nell’età adulta.

Sono descritti come "disturbi dello spettro" perché colpiscono ogni persona in una varietà di 15 modi diversi e possono variare da molto lievi a gravi. Ritardo nello sviluppo del linguaggio, compromissione dell'interazione sociale, e restrittive, modelli di comportamento stereotipati sono tratti caratteristici. La funzionalità dell’individuo affetto da autismo varia notevolmente a seconda delle abilità linguistiche, livello di intelligenza, di co-morbilità, dalla composizione dei 19 sintomi e dall'accesso ai servizi. La funzionalità cognitiva, l'apprendimento, l'attenzione, e la capacità di processare gli stimoli sensoriali sono di solito compromessea e in genere ciò dà luogo a significative problematiche sociali, comunicative e comportamentali.

Nessuna linea guida è disponibile per lo sviluppo di farmaci per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico (ASD). Una linea guida è necessaria soprattutto per quanto riguarda i criteri diagnostici, la definizione di popolazioni target di trattamento, i criteri di efficacia, problemi specifici legati alla categoria di età (infanzia rispetto all'età adulta) e la necessità di studi comparativi. I nuovi trattamenti devono in linea di principio essere valutati in tutti i gruppi di età e vi è la necessità di dati sulla sicurezza a lungo termine, dal momento che si tratta di una condizione che dura tutta la vita.

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) osserva inoltre che i ricercatori sono attualmente privi di qualsiasi biomarcatore convalidato o attendibile, simili a quelli spesso utilizzati per mostrare le prove di efficacia negli studi clinici.

Si prevede che la bozza di linea guida sarà pubblicata nel 2014 e sarà disponibile per 6 mesi di consultazione prima della sua finalizzazione.

I commenti potranno essere inviati sino al 4 luglio 2013.

Leggi il Concept Paper sul sito dell’EMA