L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato per una consultazione pubblica di sei mesi una revisione delle linee guida indirizzate alle questioni cliniche e non cliniche relative ai prodotti biologici similari (biosimilari) contenenti proteine derivate biotecnologicamente come principio attivo. Il documento individua i requisiti clinici e non clinici per l’autorizzazione al commercio di un farmaco presentato come similare a un prodotto biologico già commercializzato.

Le linee guida aggiornano la guida precedente, che è divenuta effettiva nel 2006. Da allora, 14 farmaci biosimilari hanno ricevuto l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea e il numero di richieste di scientific advice ricevute dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) sullo sviluppo di farmaci biosimilari è cresciuto significativamente.

Sulla base dell’esperienza maturata dal rilascio della guida iniziale, la revisione fornisce la guida addizionale sui topic seguenti:

• L’approccio basato sul rischio per il disegno degli studi non clinici;
• L’uso dei marker farmacodinamici per la dimostrazione della comparabilità clinica;
• Disegni di studio (non inferiorità versus equivalenza), scelta di una popolazione di pazienti appropriata e scelta di endpoint surrogati nei trial di efficacia;
• Estrapolazione di efficacia e sicurezza da un’indicazione terapeutica a un’altra.

Questa linea guida è una delle tre linee guida generali sui biosimilari, che sono integrati dalle linee guida sui biosimilari relative a specifici prodotti. Le altre due linee guida generali sono:

• La linea guida sui prodotti medicinali biologici similari che descrive il concetto di biosimilari e i principi generali da applicare nel dimostrare la biosimilarità; Una revisione di questa linea guida fu rilasciata per una consultazione pubblica a maggio 2013.
• Una linea guida indirizzata alle questioni di qualità relative allo sviluppo dei biosimilari. Una revisione di questa linea guida fu rilasciata per una consultazione pubblica di sei mesi a maggio 2012.

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