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EMA raccomanda Darzalex per l’autorizzazione condizionata - EMA raccomanda Darzalex per l’autorizzazione condizionata

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EMA raccomanda Darzalex per l’autorizzazione condizionata

Nuovo trattamento per i pazienti affetti da  mieloma multiplo

L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di Darzalex (daratumumab) per i pazienti adulti con mieloma multiplo recidivo e refrattario al trattamento. Darzalex deve essere utilizzato nei pazienti in cui il trattamento precedente includeva un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulante (altri tipi di farmaci oncologici) e in cui la malattia è peggiorata dopo il trattamento.

Darzalex è un anticorpo monoclonale che agisce attivando il sistema immunitario per attaccare e uccidere le cellule del mieloma multiplo.

Il mieloma multiplo è un tumore raro che colpisce un tipo di globuli bianchi detti plasmacellule. Nel mieloma multiplo, la divisione delle cellule del plasma è fuori controllo, di conseguenza, plasmacellule anomale e immature si moltiplicano riempiendo il midollo osseo. Le cellule anormali interferiscono con la normale produzione di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine e i pazienti sviluppano diverse complicazioni come infezioni, anemia, dolore alle ossa e fratture, aumento dei livelli di calcio nel sangue e disfunzioni renali.

Il mieloma multiplo è generalmente una malattia incurabile che porta alla distruzione ossea e all’insufficienza renale. Nel 2012, circa 39.000 persone erano affette da mieloma multiplo in Europa. Solo la metà dei pazienti con questa diagnosi vivono più di cinque anni con il trattamento attualmente disponibile. Pertanto, sono necessari  nuovi farmaci per i pazienti  che dopo il trattamento manifestano una recidiva della malattia.

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha esaminato Darzalex sotto il programma di valutazione accelerata dell'EMA e ha raccomandato l'approvazione condizionata per questo farmaco. Questi sono due dei principali meccanismi dell'Agenzia per facilitare l'accesso precoce ai farmaci che soddisfano esigenze mediche insoddisfatte. L’approvazione condizionata permette all’EMA di raccomandare un farmaco per l'autorizzazione all'immissione in commercio, nell'interesse della salute pubblica, quando il beneficio della sua immediata disponibilità per i pazienti sia superiore al rischio inerente la mancanza di dati completi.

La raccomandazione del CHMP si basa su due studi. Nel primo studio su 106 pazienti trattati con Darzalex, il tumore si è ridotto o non è stato più osservato  nel 29% dei casi su una media di 7,4 mesi. Nel secondo studio su 42 pazienti trattati con Darzalex, il tumore si è ridotto o non poteva più essere osservato nel 36% dei pazienti.

Gli effetti indesiderati più comuni per Darzalex comprendono reazioni correlate all'infusione, affaticamento, piressia (febbre), tosse, nausea, mal di schiena, infezione del tratto respiratorio superiore, anemia, neutropenia (diminuzione del numero dei globuli bianchi che combattono le infezioni) e trombocitopenia (bassi livelli di piastrine nel sangue).

Come previsto dall’immissione in commercio condizionata, l’azienda dovrà fornire i risultati di due studi di fase III per Darzalex utilizzato in combinazione con i trattamenti standard per questa malattia (lenalidomide/desametasone e bortezomib/desametasone). Entrambi gli studi sono in corso e i dati saranno forniti dal titolare dell’AIC entro la seconda metà del 2017. Fino a quando non saranno disponibili dati completi, il CHMP riesaminerà il rapporto rischio/beneficio di Darzalex ogni anno per determinare se l’AIC condizionata potrà essere mantenuta.

Poiché il mieloma multiplo è una malattia rara, Darzalex ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) nel 2013. Questo status è lo strumento chiave nell’Unione Europea per incoraggiare lo sviluppo di farmaci destinati ai pazienti affetti da malattie rare. I medicinali con la designazione di farmaco orfano ottengono per dieci anni l’esclusività sul mercato. Inoltre consente agli sviluppatori di accedere agli incentivi, come ad esempio la riduzione dei diritti per la consulenza scientifica e delle tasse previste per l’autorizzazione all’immissione in commercio.

Il parere adottato dal CHMP nel corso della riunione di marzo 2016 costituisce una fase intermedia del percorso di accesso a Darzalex per i pazienti. Il parere adottato dal CHMP sarà inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione relativa all'immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato in UE, ogni Stato membro dovrà assumere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al ruolo/uso potenziale del medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

Per maggiori informazioni leggi la notizia sul sito dell’EMA 


Pubblicato il: 14 aprile 2016

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