L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Lartruvo (olaratumab) per il trattamento di pazienti adulti affetti da sarcoma dei tessuti molli, un raro tipo di cancro. Lartruvo deve essere utilizzato in combinazione con doxorubicina (un farmaco chemioterapico) nei pazienti con sarcoma dei tessuti molli avanzato, per i quali la chirurgia o la radioterapia risultino inidonee e che non siano stati precedentemente trattati con doxorubicina.

Lartruvo è un anticorpo monoclonale, un tipo di proteina progettata per riconoscere e legarsi al recettore alfa per il fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRα). Nel sarcoma dei tessuti molli questa proteina è presente ad un livello elevato o è iperattiva, portando le cellule a diventare cancerose. Quando Lartruvo si lega al PDGFRα nelle cellule del sarcoma, ne blocca l’attività, rallentando in tal modo la crescita del cancro.

Il sarcoma dei tessuti molli può verificarsi nei muscoli, vasi sanguigni, tessuto adiposo o in altri tessuti che sostengono, avvolgono e proteggono gli organi. Si tratta di una malattia debilitante e pericolosa per la vita, con un alto tasso di mortalità, in particolare quando il tumore si diffonde ad altre parti del corpo, ed è responsabile di circa il 2% di tutti i decessi per cancro.

Il trattamento più comune per il sarcoma dei tessuti molli nei primi stadi è la chirurgia, alla quale in alcuni casi seguono la radioterapia e la chemioterapia. Nel 40-60% dei pazienti il sarcoma dei tessuti molli raggiunge  uno stadio avanzato della malattia e solo la metà di questi, con le cure attualmente disponibili,  vivono più di cinque anni. Nel corso degli ultimi quarant’anni la prognosi non è migliorata, pertanto sono necessari nuovi farmaci.

Il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha esaminato Lartruvo nell’ambito del programma di valutazione accelerata dell’EMA, raccomandando l’approvazione condizionata. Si tratta di due dei più importanti meccanismi dell’Agenzia per facilitare l’accesso precoce ai farmaci che soddisfano esigenze mediche insoddisfatte. L’approvazione condizionata permette all’EMA di raccomandare un farmaco per l’autorizzazione all’immissione in commercio quando il beneficio della sua immediata disponibilità per i pazienti supera i rischi derivanti dalla mancanza di dati completi.

La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati di uno studio di fase II in pazienti affetti da sarcoma dei tessuti molli avanzato che non erano stati precedentemente trattati con doxorubicina. Lo studio ha mostrato un miglioramento significativo nella sopravvivenza (incremento mediano di 11,8 mesi) dei pazienti trattati con una combinazione di doxorubicina più Lartruvo rispetto alla sola doxorubicina.

Gli effetti indesiderati più comuni di Lartruvo sono stati nausea, dolore muscolo-scheletrico, neutropenia (diminuzione del numero dei globuli bianchi che combattono le infezioni) e mucosite (infiammazione e ulcerazione delle membrane mucose che rivestono il tratto digestivo).

Come previsto dall’immissione in commercio condizionata, il richiedente Lartruvo dovrà fornire i risultati di uno studio di fase III in corso, al fine di confermare i risultati precedenti. Lo studio mette a confronto quanto i pazienti che ricevono doxorubicina e Lartruvo sopravvivano più a lungo rispetto a coloro che ricevono solo la doxorubicina. Fino a quando non saranno disponibili dati completi, il CHMP riesaminerà il rapporto rischio/beneficio di Lartruvo ogni anno per determinare se l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata può essere mantenuta.

Essendo il sarcoma dei tessuti molli una malattia rara, nel 2015 Lartruvo ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP). Questo status è lo strumento chiave disponibile nell’Unione Europea per incoraggiare lo sviluppo di farmaci destinati ai pazienti affetti da  malattie rare. I medicinali con la designazione di farmaco orfano ottengono per dieci anni l’esclusiva sul mercato, consentendo inoltre agli sviluppatori di accedere ad incentivi come la riduzione delle tasse previste per le domande di autorizzazione all’immissione in commercio.

Il parere adottato dal CHMP nella riunione di settembre 2016 costituisce un passaggio intermedio nel percorso per l’accesso dei pazienti a Lartruvo. Il parere del CHMP sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione relativa all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato in UE, ogni Stato membro dovrà assumere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al ruolo/uso potenziale del medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

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Pubblicato il: 03 ottobre 2016