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FDA approva panobinostat per il trattamento del mieloma multiplo

LA Food and Drug Administration (FDA) ha approvato panobinostat per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo. Il mieloma è un tumore tipico dell'età avanzata, che colpisce le plasmacellule causandone una crescita anomala e incontrollata. Inibendo gli enzimi noti come istoni deacetilasi (HDAC), panobinostat può rallentare l'eccessivo sviluppo delle plasmacellule nei pazienti con mieloma multiplo o procurare la morte delle cellule tumorali.

Panobinostat è il primo inibitore HDAC approvato per il trattamento del mieloma multiplo. È destinato ai pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie standard, tra cui bortezomib e un agente immunomodulante. Deve essere impiegato in combinazione con bortezomib (chemioterapico) e desametasone (anti-infiammatorio).

A novembre del 2014, il Comitato di valutazione dei Farmaci oncologici dell’FDA avvisò l'Agenzia che, sulla base dei dati esaminati, i benefici del farmaco non erano superiori ai rischi per i pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato. Successivamente, l’azienda ha presentato ulteriori informazioni a sostegno dell'uso di panobinostat per un'indicazione diversa: pazienti con mieloma multiplo che abbiano ricevuto almeno due precedenti terapie standard, tra cui bortezomib e un agente immunomodulante.

La sicurezza e l'efficacia di panobinostat in combinazione con bortezomib e desametasone è stata dimostrata in 193 partecipanti alla sperimentazione clinica con mieloma multiplo che avevano ricevuto almeno due trattamenti precedenti tra cui bortezomib e un agente immunomodulante. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una combinazione di panobinostat, bortezomib e desametasone, o soltanto bortezomib e desametasone.

I risultati dello studio hanno mostrato che i partecipanti assegnati alla combinazione con panobinostat presentavano un ritardo nella progressione della malattia (sopravvivenza libera da progressione) di circa 10,6 mesi, rispetto ai 5,8 mesi dell’altro gruppo. Inoltre, il 59% dei pazienti assegnati alla combinazione con panobinostat ha registrato la riduzione o la scomparsa del cancro dopo il trattamento (tasso di risposta), contro il 41% di quelli trattati solo con bortezomib e desametasone.

Panobinostat è stato approvato con un “boxed warning” che avvisa i pazienti e gli operatori sanitari che in pazienti che hanno ricevuto panobinostat si sono verificati diarrea grave, eventi cardiaci gravi e/o fatali, aritmie e cambiamenti nell’elettrocardiogramma (ECG). Per via di questi rischi, panobinostat è stato approvato con una strategia di valutazione e mitigazione rischio (REMS) consistente in un piano di comunicazione per informare gli operatori sanitari di questi rischi e di come minimizzarli.

Gli effetti indesiderati più comuni sono stati diarrea, stanchezza, nausea, gonfiore alle braccia o alle gambe, diminuzione dell'appetito, febbre, vomito e debolezza. Le anomalie più frequentemente osservate negli esami di laboratorio più comuni sono state ipofosfatemia, ipopotassiemia, iponatriemia, aumento della creatinina, trombocitopenia, leucopenia e anemia. Gli operatori sanitari devono inoltre informare i pazienti del rischio di sanguinamento del tratto gastrointestinale e dei polmoni, e di danni al fegato (epatotossicità).

L’FDA ha concesso a panobinostat la revisione prioritaria e la denominazione di farmaco orfano.

Leggi la notizia sul sito dell’FDA


Pubblicato il: 19 marzo 2015

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