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FDA approva un nuovo medicinale per la trombocitopenia nei pazienti con malattia epatica cronica

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Doptelet compresse (avatrombopag) per il trattamento della trombocitopenia negli adulti con malattia epatica cronica che devono sottoporsi a una procedura medica o dentistica. Si tratta del primo medicinale approvato dall’FDA per questa indicazione.

La sicurezza e l’efficacia di Doptelet sono state verificate in due studi (ADAPT-1 e ADAPT-2) che hanno coinvolto 435 pazienti con epatopatia cronica e trombocitopenia grave, per i quali era in programma una procedura che tipicamente richiede una trasfusione piastrinica. Gli studi hanno confrontato due diversi dosaggi di Doptelet, somministrato per via orale per cinque giorni, con il placebo. I risultati hanno mostrato, per entrambi i dosaggi di Doptelet, una percentuale più alta di pazienti con una conta piastrinica maggiore, che non richiedeva trasfusioni o alcuna terapia di salvataggio il giorno della procedura e fino a sette giorni dopo, rispetto a quelli trattati con placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni riportati dai partecipanti agli studi clinici che hanno ricevuto Doptelet sono stati febbre, dolore allo stomaco, nausea, mal di testa, affaticamento e gonfiore alle mani o ai piedi. I pazienti con malattia epatica cronica e con determinate condizioni di coagulazione del sangue possono avere un aumentato rischio di sviluppare coaguli di sangue durante l’assunzione del medicinale.

Doptelet è stato approvato con Priority Review, il programma in base al quale l’FDA valuta una domanda entro sei mesi, stabilendo se l’approvazione del farmaco migliorerebbe significativamente la sicurezza o l’efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di una condizione grave.


Pubblicato il: 24 maggio 2018

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