L’FDA ha esteso le indicazioni d’uso di Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica, portando da 10 a 33 il numero di mutazioni del gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) per le quali il medicinale è autorizzato negli USA.

Kalydeco, disponibile in compresse o granulato, va assunto per via orale ogni 12 ore con alimenti contenenti grassi. L’estensione dell'indicazione, secondo le stime dell’FDA, interesserà un ulteriore 3% della popolazione con fibrosi cistica, con un impatto su circa 900 pazienti.

L'Agenzia statunitense ha basato in parte la sua decisione sui risultati dei test di laboratorio, che ha utilizzato in combinazione con le evidenze provenienti da precedenti sperimentazioni cliniche nell’uomo. L'approccio – scrive l’FDA nel suo comunicato – fornisce un percorso per l’estensione a ulteriori mutazioni rare della malattia, sulla base dei dati di laboratorio.

"Molte mutazioni rare della fibrosi cistica riguardano una popolazione così piccola che gli studi clinici non possono essere condotti", ha dichiarato Janet Woodcock, direttore del Center for Drug Evaluation and Research dell’FDA. "Questa sfida ci ha portato a utilizzare un approccio alternativo basato sulla medicina di precisione, che ha permesso di identificare alcune mutazioni geniche che potrebbero rispondere a Kalydeco”.

Gli effetti collaterali comuni di Kalydeco sono cefalea, infezione delle vie respiratorie superiori, congestione nasale, dolore orofaringeo, nasofaringite, dolore addominale, diarrea, rash, nausea e capogiri. Kalydeco è associato al rischio di aumenti delle transaminasi e cataratta pediatrica. La somministrazione concomitante con inibitori forti del CYP3A riduce sostanzialmente l'esposizione a ivacaftor, con conseguente potenziale perdita di efficacia, e pertanto non è raccomandata.