Nonostante gli sforzi del governo per promuovere la ricerca sui farmaci utilizzati nei bambini, persistono ancora enormi lacune nel riconoscere se i farmaci sono sicuri ed efficaci per i neonati prematuri che ricevono cure nelle unità di terapia intensiva neonatale, secondo quanto afferma uno studio pubblicato in JAMA Pediatrics.

Matthew M. Laughon, MD, MPH, del dipartimento di pediatria presso la University of North Carolina a Chapel Hill, ed i suoi colleghi hanno trovato grandi carenze nelle informazioni disponibili sui farmaci utilizzati nei neonati. Hanno riferito che l'uso del farmaco è molto comune in questa popolazione: in una coorte di quasi mezzo milione di bambini ricoverati in ospedale, sono stati utilizzati 399 medicinali e ci sono stati più di 1,5 milioni esposizioni a farmaci nei soli primi 28 giorni di vita per questo gruppo. Tuttavia, quando i ricercatori hanno interrogato il database della Food and Drug Administration (FDA) per individuare i farmaci studiati nei neonati e se gli studi hanno portato a nuove informazioni sugli stampati dei farmaci, hanno trovato che solo 28 farmaci erano stati studiati in questa popolazione, con conseguenti modifiche ai fogli illustrativi e al Riassunto delle Caratteristiche del prodotto per solo 24 di essi. Solo 11 di tali modifiche agli stampati fornivano informazioni sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco per i neonati prematuri e 13 dei farmaci studiati non sono stati utilizzati nelle unità di terapia intensiva neonatale, dove avviene la maggior esposizione al farmaco in età neonatale. Otto dei farmaci sono stati utilizzati in meno di 60 prematuri. 

“Quella neonatale è una vera e propria popolazione difficile da studiare” afferma Matthew M. Laughon. “I genitori sono spesso riluttanti ad acconsentire alla partecipazione alle sperimentazioni cliniche. Ci sono cambiamenti fisiologici che si verificano nei neonati che non si verificano in qualsiasi altro momento della vita. Sopra il primo mese di vita ci possono essere brusche variazioni nel metabolismo dei farmaci. Ciò richiede molta attenzione. C’è bisogno di tecniche speciali di farmacocinetica per dare un senso ai dati. Non si dispone di molte competenze a livello nazionale, con meno di 10 persone in tutti gli Stati Uniti che si qualificano come veri esperti in materia di metabolismo dei farmaci nei neonati . Il National Institutes of Health [NIH ] sta cercando di rinforzare le competenze in farmacocinetica pediatrica , tra cui la farmacocinetica neonatale. I neonati hanno anche un basso volume di sangue circolante, quindi non se ne può prelevare molto. Sono necessari test molto sensibili per rilevare un farmaco in piccole quantità di sangue”.

Cosa si può fare per promuovere maggiormente gli studi clinici sull’uso dei farmaci nei neonati ?

“Sul versante dell'industria, i nuovi farmaci sono in genere sviluppati per gli adulti, poi tramandati ai figli e poi ai neonati . Alcuni programmi federali danno estensione dei brevetti di 6 mesi per le aziende che studiano i nuovi farmaci nei bambini. Per i vecchi farmaci che sono fuori brevetto, non ci sono molti incentivi per le aziende farmaceutiche per studiare i farmaci nei bambini. Questo studio cerca di creare consapevolezza. Pochissimi medici hanno letto uno stampato della FDA, ma è importante sapere da dove provengono tali informazioni. Essi dovrebbero essere disposti a partecipare a studi per contribuire a generare nuove informazioni. Abbiamo bisogno dell’aiuto dei genitori per iscrivere i figli negli studi sui neonati. Siamo grati ai genitori che hanno accettato di iscriversi a studi passati, hanno contribuito a migliorare la cura dei neonati. Abbiamo imparato, per esempio, che le dosi di fluconazolo che stavamo dando ai neonati non andavano bene, così ora quando abbiamo neonati con candida [una infezione fungina], possiamo dare loro la giusta dose.

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