Il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’EMA ha dato parere favorevole per l’autorizzazione all'immissione in commercio di due nuovi farmaci, con nuovi meccanismi d'azione per il trattamento di diverse forme di tumori rari del sangue.

Ibrutinib e idelalisib sono stati raccomandati per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica che hanno ricevuto almeno un precedente trattamento, oppure come trattamento di prima linea per i pazienti che presentano una specifica mutazione genetica che li rende inadatti per la chemio-immunoterapia.

Ibrutinib, un medicinale orfano, è anche raccomandato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a cellule mantellari recidivante o che non rispondono ad altre tipologie di trattamenti. Idelalisib, invece, è indicato anche per i pazienti adulti affetti linfoma follicolare che non hanno risposto a due linee di trattamento precedenti.  

I tumori che possono essere trattati con Ibrutinib e idelalisib riguardano una tipologia di globuli bianchi chiamati linfociti B, o cellule B. Si tratta di un tipo di tumori rari in cui i linfociti si moltiplicano troppo rapidamente e vivono troppo a lungo, il che comporta una numero troppo elevato in circolazione nel sangue o nei linfonodi.
Nell'Unione Europea la leucemia linfatica cronica colpisce circa 3 persone su 10.000, il linfoma follicolare 3,7 persone su 10.000, pari a meno di 200.000 persone per ciascuna patologia. La leucemia linfatica cronica è la forma più comune di leucemia negli adulti nell'UE e resta una malattia incurabile. I trattamenti disponibili generalmente inducono remissione della malattia, tuttavia la malattia è recidivante in quasi tutti i pazienti. Per il linfoma follicolare, resta la necessità di sviluppare nuovi farmaci per i pazienti che hanno non hanno risposto a un precedente trattamento.
Il linfoma a cellule mantellari è una forma di tumore molto rara, che colpisce circa 15.000 persone nell'UE. Gli attuali trattamenti disponibili non curano la malattia e non esiste al momento un trattamento standard di cura quanto si presenta una recidiva o quando il paziente non risponde ai trattamenti precedenti.

Ibrutinib e idelalisib apportano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa tipologia di tumori rari, soprattutto nei casi in cui i trattamenti precedenti hanno smesso di funzionare, in quanto agiscono in modo diverso rispetto ai farmaci precedentemente autorizzati. Ibrutinib agisce attraverso un nuovo meccanismo contro le cellule B bloccando l'azione di un enzima noto come  tirosin-chinasi di Bruton (BTK) che è importante per la crescita, la migrazione e la sopravvivenza delle cellule B. Idelalisib blocca gli effetti di un altro enzima chiamato PI3K-delta, che riveste un ruolo importante nell’attivazione, nella proliferazione e nella sopravvivenza delle cellule bianche del sangue.

Il  parere positivo del CHMP  sarà ora trasmesso alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione vincolante sulla autorizzazione all'immissione in commercio di questi farmaci in tutta l'UE. Una volta che le AIC saranno state concesse, ciascuno Stato membro adotterà le proprie decisioni riguardo il prezzo e la rimborsabilità, in considerazione del potenziale ruolo e utilizzo di questi farmaci all’interno dei singoli sistemi sanitari nazionali.

Per maggiori informazioni leggi il comunicato stampa dell’EMA