La sperimentazione di fase 1, condotta in Gran Bretagna su sei pazienti, di una terapia genica per una causa ereditaria di cecità progressiva, la coroideremia, ha mostrato risultati promettenti, superando le aspettative dei ricercatori dell’Università di Oxford che hanno condotto lo studio.

Nella sperimentazione, infatti, il gene difettoso che causa la coroideremia, che si trova sul cromosoma X, è stato sostituito con un gene sano in sei persone di età compresa fra 35 e 63 anni, a diversi stadi della malattia. Il gene sano è stato trasportato nell’occhio all’interno di un virus simile a quello del raffreddore e reso inoffensivo. A sei mesi dall’intervento, scrivono gli autori dello studio pubblicato sulla rivista The Lancet, tutti e sei i pazienti hanno recuperato la capacità di vedere e in due di essi si sono verificati miglioramenti più evidenti. In tutti è aumentata la sensibilità alla luce.

Secondo gli studiosi, questo successo potrebbe essere un punto di partenza per applicare la terapia genica a pazienti più giovani affetti da coroideremia e per curare altre forme di cecità genetiche.

Leggi il Summary dello studio sulla rivista The Lancet