LISTA FARMACI MALATTIE RARE;;;; Aggiornamento 4 gennaio 2021;;;; LINK DETERMINAZIONE ;RETTIFICA;PRINCIPIO ATTIVO;INDICAZIONE TERAPEUTICA;GAZZETTA UFFICIALE http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/diaminopir_allxsito.pdf;;3,4 diaminopiridina base;Trattamento sintomatico della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adulti.;G.U. 31/01/12 n. 25 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/purinethol_allxsito.pdf;;6-mercaptopurina (6-MP);Pazienti affetti da malattia di Crohn con indicazione al trattamento immunosoppressivo con azatioprina (pazienti steroido-dipendenti/resistenti/intolleranti), ma che abbiano sviluppato intolleranza a tale farmaco.;G.U. 27/12/11 n. 300 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1211838/Allegato-1_bevacizumab-NF2_21.08.2020.pdf;https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1112916/Allegato-1_bevacizumab_NF2_21.02.2020.pdf;Bevacizumab (originatore o biosimilare);Trattamento della neurofibromatosi di tipo 2;G.U. 01/02/2020 n. 26 G.U. 18/02/2020 n. 40 (rettifica) G.U. 13/08/2020 n. 202 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/Determina%20bosentan.pdf;;Bosentan;Trattamento dell’ipertensione Polmonare Cronica Tromboembolica (IPCTE) inoperabile mediante intervento chirurgico di Endoarteriectomia Polmonare (EAP), IPCTE persistente dopo intervento chirurgico di EAP inefficace o recidiva di IPCTE dopo intervento chir;G.U. 28/02/13 n. 50 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1141164/Allegato1_carbopl_paclitaxel.pdf;;Carboplatino + Paclitaxel;Trattamento del carcinoma del timo;G.U. 03/04/2020 n. 89 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/cladribina.pdf;;Cladribina (Litak);"- Mastocitosi sistemica aggressiva in terapia di prima linea o successiva; - Leucemia a mastcellule in terapia di prima linea o successiva.";G.U. 19/08/13 n. 193 http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/Allegato1_deferiprone_deferoxamina.pdf;;Deferoxamina + deferiprone;Trattamento, in terapia combinata associata, del sovraccarico marziale in pazienti politrasfusi con talassemia intermedia o major.;"G.U. 01/04/14 n. 76 G.U. 30/07/14 n. 175 (sospensione) G.U. 12/06/2017 n. 134 (annullamento della sospensione)" http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/morbo_di_wilsonallxsito.pdf;;D-penicillamina;Terapia del Morbo di Wilson;G.U. 20/06/11 n. 141 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/cistinuriaallxsito.pdf;;D-penicillamina;Terapia della cistinosi/cistinuria, in tutti i casi in cui si ritenga indispensabile l’impiego di tale farmaco, in alternativa o in associazione con altri presidi terapeutici compatibili.;G.U. 20/07/11 n. 167 ;;"Eculizumab (Soliris)";Prevenzione delle recidive nei pazienti affetti da sindrome emolitica uremica atipica (SEUa).;G.U. 05/02/2015 n. 29 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/895149/Allegato_1_revcovi_17.07.2019.pdf;;Elapegademase-lvlr (Revcovi);Trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi;GU. 15/07/2019 n. 164 http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/allegato1Novoseven.pdf;;Eptacog alfa (NovoSeven) ;Profilassi degli eventi emorragici in pazienti affetti da emofilia B congenita.;G.U. 12/06/2017 n. 134 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1262656/Allegato-1_Ibrutinib_25.11.2020.pdf;;Ibrutinib;Trattamento dei linfomi non Hodgkin B della zona marginale recidivati/refrattari dopo almeno una linea di chemio-immunoterapia con anti-CD20;G.U. 23/11/2020 n.291 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/idrocortisone.pdf;;Idrocortisone;Trattamento della sindrome degli spasmi infantili (sindrome di West);G.U. 5/12/2013 n. 285 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_filedea1.pdf;;Idrossiurea;Trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante;G.U. 9/06/06 n. 132 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1135009/Allegato-1_infliximab_sarcoidosi_31.03.2020.pdf;;"Infliximab (originatore o biosimilare)";Trattamento dei pazienti con sarcoidosi severa e/o con localizzazioni potenzialmente fatali che hanno fallito la I e II linea di trattamento (steroidi e agenti citotossici);G.U. 28/03/20 n. 82 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1135009/Allegato-1_PEG_Bencet_31.03.2020.pdf;;"Interferone alfa ricombinante (2a e 2b) -Peginterferone alfa 2 a";Forme refrattarie della malattia di Behçet;"G.U. 10/10/97 n. 237 G.U. 21/04/99 n. 92 (proroga) G.U. 28/03/20 n. 82" ;;"Lenalidomide (Revlimid)";Trattamento di pazienti con anema trasfusione-dipendente, dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inad;"G.U. 11/11/08 n. 264 G.U. 7/12/10 n. 286 (Proroga) G.U. 15/09/14 n. 214 (Modifica)" https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1193942/Allegato-1_lenvatinib_13.07.2020.pdf;;Lenvatinib;Trattamento del carcinoma adenoide cistico;G.U. 09/07/2020 n. 171 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_file2cff.pdf;;"Mitotane (Lysodren)";Sindrome di Cushing grave (trattata con terapia radiante o in preparazione all’intervento chirurgico).;G.U. 05/09/00 n. 207 ;;Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma); Trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1);G.U. 17/11/2020 n. 286 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1104892/Allegato-1_plasminogeno_03.02.2020.pdf;;Plasminogeno;Trattamento della congiuntivite lignea;G.U. 01/02/2020 n. 26 ;;Pomalidomide;Trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti già trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide;G.U. 04/06/2018 n. 127 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1094486/Allegato_regorafenib_09.01.2020.pdf;;Regorafenib;Trattamento del glioblastoma multiforme recidivato;G.U.08/01/2020 n. 5 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/rituximab.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento di pazienti affetti da pemfigo grave e refrattario ai comuni trattamenti immunosoppressivi.;G.U. 7/12/12 n. 286 G.U. 29/12/17 n.302 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1102941/Allegato_1_rituximab.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento della crioglobulinemia mista HCV-correlata refrattaria alla terapia antivirale, crioglobulinemia mista HCV-correlata con gravi manifestazioni sistemiche, crioglobulinemia HCV-negativa.;G.U. 6/05/14 n. 103 G.U. 29/12/17 n.302 (biosimilare) G.U. 29/01/2020 n. 23 http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/Determinazione_23.02.2018_rituximab_16.03.2018.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento della neuromielite ottica;G.U. 05/03/2018 n.53 ;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento della polineuropatia associata ad anticorpi anti-MAG;G.U. 22/10/2018 n. 246 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1146240/Allegato_1_rituximab_LLA.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento della leucemia linfoblastica acuta;G.U. 14/04/2020 n. 98 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1288746/Allegato-1_Rtuximab_04.01.2021.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare;Trattamento della nefropatia membranosa primitiva o idiopatica;G.U. 30/12/2020 n. 322 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/Determina_tetrabenazina_del_01.04.2014.pdf;;Tetrabenazina;Trattamento dei pazienti adulti con Sindrome di Gilles de la Tourette.;G.U. 18/4/14 n. 91 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_file7c33.pdf;;Tetraidrobiopterina;Iperfenilalaninemia da carenza congenita di 6-piruvoiltetraidropterina-sintetasi.;G.U. 02/12/98 n. 282 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_filed679.pdf;;Tiopronina;Cistinuria in associazione all’alcalinizzazione delle urine.;G.U. 06/04/01 n. 81 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1224640/Allegato_trastuzumab_23.09.2020.pdf;;Trastuzumab (originatore o biosimilare);Trattamento dei tumori sierosi dell’endometrio metastatico, HER2 amplificati in associazione con Carboplatino e Paclitaxel;G.U. 22/09/2020 n. 235 ;;Venetoclax;Trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi non candidabili a chemioterapia intensiva di induzione o con età ?75 anni, in combinazione con Azacitidina o Decitabina.;G.U. 09/03/2020 n. 61 G.U. 13/08/2020 n. 202 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/znsolfato130508.pdf;Errata Corrige n. 103 del 03/05/2008;Zinco solfato;Morbo di Wilson in pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato.;"G.U. 10/03/00 n. 58 G.U. 23/04/08 n. 96 (modifica) G.U. 03/05/08 n. 103 (errata corrige)"