LISTA PROGRAMMI DI USO TERAPETUCO ;;;;;;;;;;;; Aggiornamento 13 Gennaio 2020;;;;;;;;;;;; Azienda Farmaceutica;Principio attivo/Nome commerciale;Indicazione terapeutica;Inizio Programma UC;Stato del programma (Aperto/Chiuso);Note;;;;;;; Boehringer;Nintedanib/Vargatef;K-polmonare NSCLC, localmente avanzato o metastatico;Anno 2014;programma in corso;;;;;;;; Novartis;Ceritinib/Zycadia;K-polmonarer NSCLC, ALK+ in stadio avanzato precedentemente trattato con Crizotinib;Anno 2015;programma in corso;;;;;;;; Tahio/Servier;TAS-102/Lonsurf;mCRC;Anno 2015;programma in corso;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti con l'entrata in vigore della determina AIFA N. 171 G.U. del 23/7/2016 (classificazione C(nn) medicinale non commercializzato in Italia;;;;;;; Novartis;Midostaurin;mastocitosi sistemica aggressiva;Anno 2011;programma chiuso dal 17-08-2018, data di entrata in vigore della GU della Determina di classificazione e prezzo;Limitatamente  ai pazienti già in trattamento nel programma di uso compassionevole alla data della pubblicazione in GU della Determina di classificazione e prezzo, la Titolare continuerà a fornire il medicinale fino al termine della fase di mantenimento (ovvero entro un massimo di 12 mesi dall’inizio del mantenimento) o fino al trapianto, in accordo con quanto previsto dal treatment plan, al fine di consentire la continuità terapeutica per i suddetti pazienti;;;;;;; Gilead;Elvitegravir/Cobicistat/ Emtricitabine/ Tenofovir/ Alafanamide E/C/E/TAF;Infezione da HIV in pazienti con con complicanze renali ed ossee;Anno 2015;programma chiuso;Determina AIFA del 19/1/2017, G.U. N. 34 del 10/2/2017;;;;;;; GB Pharma;Lurbinectedin (PM01183);NSCLC al IV stadio;Anno 2016;Comunicazione inizio programma;;;;;;;; Astra Zeneca;Caz-Avi (Zavicefta);Infezioni complicate, contratte in ospedale sostenute da microorganismi multiresistenti;Anno 2016;Programma in corso ;;;;;;;; Pfizer;Palbociclid;tumore al seno localmente avanzato o metastatico HR + HER 2- in combinazione con inibitori dell'aromatasi o con fulvestrant in donne che hanno ricevuto precedenti terapie endocrine;Anno 2015;Programma in corso;;;;;;;; Baxalta ;Irinotecn Nanoliposomiale (NAL-IRI) (Onivyde);carcinoma del pancreas metastatico precedentemente trattato con Gemcitabina;Anno 2016;Programma chiuso;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti in data 27 ottobre 2018. Viene garantita la fornitura ai pazienti in trattamento.;;;;;;; Janssen-Cilag;Daratumumab (Darzalex);Mieloma Multiplo r/r;Anno 2016;Programma chiuso;Determina AIFA 13/3/2017, G.U. n. 76 31/3/2017 , classificazione C(nn);;;;;;; Adienne;Begelomab (Begedina);GvHD resistente a precedenti trattamenti;Anno 2015;Programma in corso;;;;;;;; AbbVie;Venetoclax;LLC ; Anno 2016;Chiusura in data 5 Dicembre 2016;;;;;;;; Roche;Atezolizumab;Carcinoma uroterliale metastatico progredito ad una prima linea di chemioterapia; Anno 2017;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti in data 6 Ottobre 2017. La continuità terapeutica verrà garantita per i pazienti già inseriti nel programma ;;;;;;;; Shire;Teduglutide (Revestive);Sindrome dell'intestino corto;;Programma in corso;;;;;;;; Ariad Pharmaceuticals;Brigatinib;Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) positivo per la traslocazione della chinasi del linfoma anaplastico (ALK+); Anno 2016;Programma in corso;;;;;;;; EUSA Pharma/Aperiron Biologics AG-Austria;Dinutuximab Beta, CH14.18/CHO/ Isqette®;Neuroblastoma; Anno 2017;Chiusura CUP all'inserimento di nuovi pazienti in data 8 Maggio 2017 Procedura No. EMEA/H/C/003918/0000;;;;;;;; Merk-Serono Europe Limited;Avelumab; Merkel cell carcinoma (MCC);Anno 2016;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti dalla data 24/09/2018;;;;;;;; Roche;Emicizumab (Hemlibra);Trattamento di pazienti con Emofilia A con inibitori del fattore VII che rispondano ai criteri di idoneità previsti dal programma stesso;Anno 2017;Programma chiuso;L'Azienda garantirà la continuità terapeutica ai pazienti inseriti nel programma fino a 30 (trenta) giorni dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di classificazione ai fini della rimborsabilità del SNN;;;;;;; Pfizer;Lorlatinib;Pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato, positivo per ALK o ROS1. Pazienti ALK positivi: precedente trattamento con almeno un ALK TKI (sono richiesti due ALK TKI se il primo trattamento è stato con crizotinib) Pazienti ROS1 positivi:precedente trattamento almeno con crizotinib ;Anno 2017;Programma in corso;;;;;;;; Tesaro Bio;Niraparib (Zejula);Trattamento di pazienti con recidiva platino-sensibile di carcinoma ovarico epiteliale endometrioide e sieroso di alto grado, di carcinoma delle tube di Falloppio o di carcinoma peritoneale primario in risposta (completa o parziale) alla chemioterapia a base di platino. Pazienti con mutazione dei geni BRCA (germinale e/o somatica), possono essere trattate con niraparib in questo programma di uso compassionevolo, solo se non candidabili al trattamento con olaparib;Anno 2017;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti a partire dal 30 settembre 2018;L'Azienda garantirà la continuità terapeutica ai pazienti inseriti nel programma fino a 90 (trenta) giorni dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di classificazione ai fini della rimborsabilità del SNN;;;;;;; Sanofi Aventis;Dupilumab (Dupixent);"Indicazione asma: Programma riservato ai pazienti che hanno partecipato alla speimentazione LTS12551 ""Open-label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Tolerability of Dupilumab in Patients With Asthma Who Participated in a Previous Dupilumab Asthma Clinical Study""";Anno 2017;Programma in corso;;;;;;;; Astra Zeneca;Durvalumab (Imfinzi);Monoterapia in pazienti con carcinoma non a piccole cellule, localmente avanzato, non operabile (Stadio III) che non sia andato incontro a progressione dopo il trattamento chemioterapico a base di Platino;Anno 2017;Programma in corso;;;;;;;; Janssen-Cilag ;Apalutamide;Trattamento di pazienti con tumore prostatico non metastatico ad alto rischio resistente alla castrazione (nmCRPC);Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; Novartis ;Fingolimod (Gilenya);Trattamento in monoterapia di pazienti pediatrici, a partire da 10 anni di età, affetti dasclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS);Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; Alnylam Pharmaceuticals;Patisiran-LNP;Trattamento di pazienti con amiloidosi ereditaria, transtiretina mediata (hATTR Amyloidosis);Anno 2018;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti a partire dal 20 gennaio 2020 ;;;;;;;; Novartis ;Ribociclib;Trattamento di pazienti in pre-menopausa affette da carcinoma mammario avanzato positivo per il recettore degli ormoni, HER-2 negativo, in combinazione con un inibitore non steroideo dell'aromatasi (NSAI) e goserelin ;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; Novartis;Dabrafenib (Tafinlar)/Trametinib (Mekinist);In combinazione per il trattamento adiuvante di pazienti con melanoma in stadio III positivo alla mutazione BRAF V600 dopo resezione completa  e per i quali, a giudizio del medico, non vi sono ulteriori alternative terapeutiche che consentano di migliorarne il decorso clinico;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; Janssen-Cilag;Rilpivirina (programma in combinazione con Cabotegravir) ;trattamento dell’infezione da HIV in pazienti adulti senza lternative terapeutiche e che richiedano l'utilizzo di un regime parenterale a causa di condizioni cliniche concomitanti;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; ViiV Healthcare ;Cabotegravir (programma in combinazione Rilpivirina);Trattamento dell’infezione da HIV in pazienti adulti senza lternative terapeutiche e che richiedano l'utilizzo di un regime parenterale a causa di condizioni cliniche concomitanti;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; Akcea Therapeutics;Inotersen (Tegsedi);Trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; GW Pharma Ltd;Cannabidiolo soluzione orale (Epidiolex);Trattamento di pazienti con sindrome di Dravet e sindrome di Lennox-Gastaut ;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; Jazz Pharmaceuticals Ireland Ltd ;Daunorubicina/citarabina in formulazione liposomiale (Vyxeos);Trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) correlata a terapia (t-AML) o AML con alterazioni correlate a mielodisplasia (AML-MRC), privi di una valida alternativa terapeutica.;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; EUSA Pharma;Tivozanib cloridrato monoidrato (Fotivda);Trattamento in prima linea di pazienti adulti affetti da carcinoma a cellule renali (RCC) avanzato e di pazienti adulti naive agli inibitori delle vie di VEGFR e mTOR in seguito alla progressione della malattia dopo un precedente trattamento con terapia a base di citochine per RCC avanzato;Anno 2018;Programma in corso;;;;;;;; Bristol-Myers Squibb;Nivolumab (Opdivo);Trattamento adiuvante in pazienti con melanoma in stadio III-IV sottoposti a resezione completa;Anno 2018;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti a partire dal 1 luglio 2019;;;;;;;; Daiichi Sankyo Inc.;Quizartinib;Trattamento di pazienti adulti con Leucemia Mieloide Acuta (LMA) recidivante/refrattaria FLT3-ITD positiva;Anno 2018;Programma chiuso all'inserimento di nuovi pazienti a partire dallo 01/01/2020;;;;;;;; Gilead Sciences;Axicabtagene ciloleucel (YESCARTA);Trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario o recidivante (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL), dopo due o più linee di terapia sistemica;Anno 2019;"Programma in corso per l'indicazione linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL). Programma chiuso all'inclusione di nuovi pazienti per l'indicazione linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario o recidivante (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL).";;;;;;;; Zogenix International Ltd;Fenfluramina cloridrato;Trattamento della sindrome di Dravet;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Kyowa Kirin;Burosumab (Crysvita);Trattamento dell’ipofosfatemia X-linked (XLH) in pazienti adulti con evidenza radiografica di malattia ossea;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Astra Zeneca;Olaparib (Lynparza);Trattamento di pazienti affette da carcinoma mammario triplo negativo (TNBC) o carcinoma mammario HER2-/ HR+ con mutazione deleteria confermata o sospetta di BRCA1 o BRCA2 nella linea germinale, precedentamente trattate con chemioterapia nel setting adiuvante, neoadiuvante o metastatico, non candidabili ad ulteriore terapia anti-ormonale;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Astra Zeneca;Olaparib (Lynparza);Trattamento di mantenimento, in monoterapia, di pazienti con carcinoma ovarico avanzato (FIGO III-IV) BRCA mutato, dopo terapia di prima linea con chemioterapia a base di platino;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Bristol-Myers Squibb;Nivolumab (Opdivo)/Ipilimumab (Yervoy);Trattamento di prima linea di pazienti affetti da carcinoma renale avanzato o metastatico e classe di rischio intermedio e sfavorevole;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Roche;Polatuzumab vedotin;In associazione a bendamustina e rituximab, per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato /refrattario (r/r DLBCL), non eleggibili al trapianto di cellule staminali ematopoietiche e che abbiano ricevuto due precedenti linee di terapia;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Pfizer;Talazoparib;Pazienti con tumore della mammella avanzato o metastatico, con una mutazione BRCA1 o BRCA2, negativo per HER2 (HER2-) e con nessuna oaltra opzione terapeutica autorizzata disponibile;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Roche;Tecentriq (Atezolizumab);In combinazione con bevacizumab, paclitazel e carboplatino, per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule(non small cell lung cancer NSCLC) non squamoso meatstatico, in pazienti con mutazioni attivanti EGFR o riarrangiamento ALK, e cge abbiano effettuato tutte le possibili opzioni terapeutiche basate sugli inibitori tirosino-chinasici (TKI);Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Novartis ;Crizanlizumab;Trattamento di pazienti con anemia falciforme (sickle cell disease SCD) e ricorrenti crisi vaso-occlusive (VOC) per i quali non sia disponibili alternative terapeutiche;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; PTC Therapeutics;Translarna (Ataluren);Trattamento di pazienti deambulanti di età compresa tra 2 e 5 anni, affetti da distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazione nonsenso del gene della distrofina (nmDMD);Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Novartis;Asciminib (ABL001);Leucemia Mieloide Cronica già trattati con le terapie farmacologiche commercialmente disponibili e per i quali, a giudizio del medico, non sussistono ulteriori alternative terapeutiche;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Eli Lilly;Lartruvo (Olaratumab);Programma riservato ai pazienti attualmente in trattamento con Lartruvo in associazione a doxorubicina per il trattamento dei pazienti adulti affetti da sarcoma dei tessuti molli in fase avanzata che non sono candidabili a trattamenti curativi di tipo chirugico o radioterapico e che non sono stati precedentemente trattati con doxorubicina ;Anno 2019;Programma in corso/chiuso all'inserimenti di nuovi pazienti;;;;;;;; Roche;Kadcyla (Trastuzumab emtansine);Trattamento adiuvante, in monoterapia, di pazienti adulti affetti da tumore mammario in stadio iniziale HER2-positivo con malattia invasiva residua a livello della mammella e/o dei linfonodi dopo trattamento sistemico preoperatorio che abbia incluso almeno trastuzumab e taxano (terapia mirata contro HER2);Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Roche;Entrectinib;Trattamento, in monoterapia, di pazienti adulti e pediatrici con tumore solido localmente avanzato o metastatico con positività per la fusione genica di un recettore tirosin-chinasico neurotrofico (NTRK) in progressione dopo terapia oppure come terapia iniziale in pazienti non candidabili a nessuna terapia standard approvata. ;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Roche;Entrectinib;Trattamento, in monoterapia, di carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato, ROS1-positivo, in pazienti non candidabili al trattamento con Crizotinib ;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Novartis;Alpelisib ;In combinazione cn Fulvestrant, in pazienti in post menopausa, con tumore della mammella avanzato con mutazione della PI3KCA, in progressione dopo inibitori di CDK4/6 (hormone receptor positive ed Her 2 positive);Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Novartis;Dabrafenib (Tafinlar)/Trametinib (Mekinist);carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio metastatico positivo alla mutazione BRAF V600E e per la quale, a giudizio del medico, non vi sono ulteriori alternative terapeutiche che consentano di migliorarne il decorso clinico;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Vertex;VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor;Tripla combinazione di VX-445/Tezacaftor/Ivacaftor per a il trattamento di pazienti di almeno 12 anni con fibrosi cistica, che presentano una mutazione F508del in eterozigosi e un'antra mutazione a funzione minima.;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Astra Zeneca;Olaparib (Lynparza);Trattamento di mantenimento in monoterapia, in pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico BRCA mutato, in risposta dopo una terapia di prima linea con chemioterapia a base di platino;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Agios;Ivosidenib (Tibsovo);Trattamento di pazienti adulti (>) con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con una mutazione R132 dell'isocitrato deidrogenasi (IDH1) ;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;; Roche;Atezolizumab (Tecentriq);in combinazione con nab-paclitaxel per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma mammario triplo negativo (triple-negative breast cancer, TNBC) non resecabile localmente avanzato o metastatico i cui tumori presentano un’espressione di PD-L1 ? 1% e che non sono stati sottoposti a precedente chemioterapia per malattia metastatica;Anno 2019;Programma in corso;;;;;;;;