LISTA FARMACI MALATTIE RARE;;;; Aggiornamento 17 luglio 2019;;;; LINK DETERMINAZIONE ;RETTIFICA;PRINCIPIO ATTIVO;INDICAZIONE TERAPEUTICA;GAZZETTA UFFICIALE http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/diaminopir_allxsito.pdf;;3,4 diaminopiridina base;Trattamento sintomatico della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adulti.;G.U. 31/01/12 n. 25 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/purinethol_allxsito.pdf;;6-mercaptopurina (6-MP);Pazienti affetti da malattia di Crohn con indicazione al trattamento immunosoppressivo con azatioprina (pazienti steroido-dipendenti/resistenti/intolleranti), ma che abbiano sviluppato intolleranza a tale farmaco.;G.U. 27/12/11 n. 300 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/Determia_ATALUREN.pdf;;Ataluren (Translarna);Trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina in pazienti di età pari o superiore a 5 anni.;"G.U. 17/12/14 n. 292 G.U. 07/01/16 n. 4 (proroga) " http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/Determina%20bosentan.pdf;;Bosentan;Trattamento dell’ipertensione Polmonare Cronica Tromboembolica (IPCTE) inoperabile mediante intervento chirurgico di Endoarteriectomia Polmonare (EAP), IPCTE persistente dopo intervento chirurgico di EAP inefficace o recidiva di IPCTE dopo intervento chir;G.U. 28/02/13 n. 50 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/allegato%201_CYSTAdrops.pdf;;Cisteamina cloridrato (Cystadrops);Prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica;G.U. 15/01/15 n. 11 G.U. 01/06/15 n. 125 G.U. 03/11/15 n. 256 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/DETERMINAZIONE_18_MAGGIO_201-CYSTARAN_03.06.2015.pdf;;Cisteamina cloridrato (Cystaran);Prevenzione e rimozione dei depositi corneali di cristalli di cistina nella cistinosi nefropatica;G.U. 03/06/2015 n. 125 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/cladribina.pdf;;Cladribina (Litak);"- Mastocitosi sistemica aggressiva in terapia di prima linea o successiva; - Leucemia a mastcellule in terapia di prima linea o successiva.";G.U. 19/08/13 n. 193 http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/Allegato1_deferiprone_deferoxamina.pdf;;Deferoxamina + deferiprone;Trattamento, in terapia combinata associata, del sovraccarico marziale in pazienti politrasfusi con talassemia intermedia o major.;"G.U. 01/04/14 n. 76 G.U. 30/07/14 n. 175 (sospensione) G.U. 12/06/2017 n. 134 (annullamento della sospensione)" http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/morbo_di_wilsonallxsito.pdf;;D-penicillamina;Terapia del Morbo di Wilson;G.U. 20/06/11 n. 141 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/cistinuriaallxsito.pdf;;D-penicillamina;Terapia della cistinosi/cistinuria, in tutti i casi in cui si ritenga indispensabile l’impiego di tale farmaco, in alternativa o in associazione con altri presidi terapeutici compatibili.;G.U. 20/07/11 n. 167 ;;"Eculizumab (Soliris)";Prevenzione delle recidive nei pazienti affetti da sindrome emolitica uremica atipica (SEUa).;G.U. 05/02/2015 n. 29 http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/allegato_1_edaravone_proroga_29.05.2019.pdf;;Edaravone;Trattamento della sclerosi laterale amiotrofica;G.U. 03/07/2017 n. 153 G.U. 28/05/2018 n. 122 https://www.aifa.gov.it/documents/20142/895149/Allegato_1_revcovi_17.07.2019.pdf;;Elapegademase-lvlr (Revcovi);Trattamento della immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi;GU. 15/07/2019 n. 164 http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/allegato1Novoseven.pdf;;Eptacog alfa (NovoSeven) ;Profilassi degli eventi emorragici in pazienti affetti da emofilia B congenita.;G.U. 12/06/2017 n. 134 http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/Allegato-1_everolimus.pdf;;Everolimus;Trattamento di neoplasie neuroendocrine di origine polmonare e gastrointestinale (metastatico o non operabile), in progressione di malattia dopo analoghi della somatostatina;G.U. 28/12/2016 n. 302 ;;Idebenone;Trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich.;G.U. 9/05/09 n. 106 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/idrocortisone.pdf;;Idrocortisone;Trattamento della sindrome degli spasmi infantili (sindrome di West);G.U. 5/12/2013 n. 285 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_filedea1.pdf;;Idrossiurea;Trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante;G.U. 9/06/06 n. 132 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_file4a18.pdf;;"Interferone alfa ricombinante (2a e 2b)";Forme refrattarie della malattia di Behçet;"G.U. 10/10/97 n. 237 G.U. 21/04/99 n. 92 (proroga)" ;;"Lenalidomide (Revlimid)";Trattamento di pazienti con anema trasfusione-dipendente, dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inad;"G.U. 11/11/08 n. 264 G.U. 7/12/10 n. 286 (Proroga) G.U. 15/09/14 n. 214 (Modifica)" http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_file2cff.pdf;;"Mitotane (Lysodren)";Sindrome di Cushing grave (trattata con terapia radiante o in preparazione all’intervento chirurgico).;G.U. 05/09/00 n. 207 ;;Pomalidomide;Trattamento dell'amiloidosi a catene leggere (AL), in pazienti già trattati con terapia a base di bortezomib e di lenalidomide;G.U. 04/06/2018 n. 127 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/rituximab.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento di pazienti affetti da pemfigo grave e refrattario ai comuni trattamenti immunosoppressivi.;G.U. 7/12/12 n. 286 G.U. 29/12/17 n.302 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/rituximab_0.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento della crioglobulinemia mista HCV-correlata refrattaria alla terapia antivirale, crioglobulinemia mista HCV-correlata con gravi manifestazioni sistemiche, crioglobulinemia HCV-negativa.;G.U. 6/05/14 n. 103 G.U. 29/12/17 n.302 (biosimilare) http://www.aifa.gov.it/sites/default/files/Determinazione_23.02.2018_rituximab_16.03.2018.pdf;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento della neuromielite ottica;G.U. 05/03/2018 n.53 ;;Rituximab originatore o biosimilare ;Trattamento della polineuropatia associata ad anticorpi anti-MAG;G.U. 22/10/2018 n. 246 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/Determina_tetrabenazina_del_01.04.2014.pdf;;Tetrabenazina;Trattamento dei pazienti adulti con Sindrome di Gilles de la Tourette.;G.U. 18/4/14 n. 91 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_file7c33.pdf;;Tetraidrobiopterina;Iperfenilalaninemia da carenza congenita di 6-piruvoiltetraidropterina-sintetasi.;G.U. 02/12/98 n. 282 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/tipo_filed679.pdf;;Tiopronina;Cistinuria in associazione all’alcalinizzazione delle urine.;G.U. 06/04/01 n. 81 http://www.agenziafarmaco.gov.it/sites/default/files/znsolfato130508.pdf;Errata Corrige n. 103 del 03/05/2008;Zinco solfato;Morbo di Wilson in pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato.;"G.U. 10/03/00 n. 58 G.U. 23/04/08 n. 96 (modifica) G.U. 03/05/08 n. 103 Errata corrige"