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EMA raccomanda il primo trattamento per l’iperossaluria primaria di tipo 1 - EMA raccomanda il primo trattamento per l’iperossaluria primaria di tipo 1

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EMA raccomanda il primo trattamento per l’iperossaluria primaria di tipo 1

Pillola dal Mondo n. 1888 - Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), nel corso del meeting di ottobre, ha raccomandato di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per Oxlumo (lumasiran), il primo trattamento dell’iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1).

L’iperossaluria primaria è una malattia ereditaria rara caratterizzata dalla sovrapproduzione di ossalato. I depositi di ossalato di calcio possono causare calcoli nei reni e nelle vie urinarie e lesioni ad altri organi come cuore, occhi, ossa e pelle. I sintomi caratteristici della malattia includono colica renale, sangue nelle urine, infezioni del tratto urinario frequenti e mal di stomaco. La PH1 è la forma più grave e comune della malattia, rappresentando l’80% di tutti i casi. La condizione è molto rara, con una prevalenza stimata di 0,05 su 10.000 persone nell’UE.

Oxlumo sarà disponibile come soluzione iniettabile (189 mg/ml). Il principio attivo di Oxlumo, lumasiran, è un piccolo acido ribonucleico interferente che causa la degradazione dell’acido ribonucleico messaggero coinvolto nella sintesi dell’enzima glicolato ossidasi (GO) nel fegato, con conseguente diminuzione dei livelli dell’enzima GO nel corpo. Ciò si traduce in una riduzione dei livelli plasmatici e urinari di ossalato, la causa alla base dei sintomi nei pazienti con PH1.

I benefici di Oxlumo sono stati osservati durante uno studio clinico di 6 mesi che ha coinvolto 38 pazienti di età compresa tra 6 e 60 anni. In questo studio, il trattamento con Oxlumo ha portato alla normalizzazione dell’escrezione di ossalato nel 52% dei pazienti e quasi alla normalizzazione nell’84% dei pazienti. Gli effetti indesiderati più comuni sono reazioni al sito dell’iniezione e dolore addominale.

Per il suo sviluppo, Oxlumo è stato inserito nel programma PRIME dell’EMA e ha beneficiato del supporto extra offerto dall’Agenzia ai farmaci che presentano un potenziale particolare per soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte. Il CHMP, inoltre, ha esaminato la domanda per Oxlumo nell’ambito della procedura di valutazione accelerata, che consente di accelerare l’accesso dei pazienti ai farmaci.

Il parere adottato dal CHMP rappresenta un passo intermedio nel percorso di Oxlumo verso l’accesso dei pazienti e sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione Europea. Una volta autorizzato, le decisioni riguardanti il prezzo e il rimborso saranno assunte da ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.


Published on: 21 October 2020

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