Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), nel corso dell’ultimo meeting (25-28 giugno), ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per nove medicinali, tra cui sei farmaci orfani.

Il CHMP ha raccomandato di concedere autorizzazioni all’immissione in commercio per le prime due terapie CAR-T, Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel), per il trattamento di alcuni tumori del sangue. Kymriah e Yescarta sono entrambi prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP) e durante il loro sviluppo hanno ottenuto la designazione di medicinali orfani. Si tratta anche dei primi medicinali supportati dallo schema PRIority MEdicines (PRIME) dell’EMA a ricevere un parere positivo dal Comitato.

Il Comitato ha anche raccomandato l’estensione delle indicazioni terapeutiche di RoActemra (tocilizumab) al trattamento della sindrome da rilascio di citochine indotta da cellule CAR-T (CRS), un noto grave effetto collaterale di queste terapie.

Quattro altri medicinali orfani sono stati raccomandati per l’approvazione da parte del Comitato: Cablivi (caplacizumab) per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica; Mepsevii (vestronidasi alfa) per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo VII; Veyvondi (vonicog alfa) per il trattamento della malattia di von Willebrand; Vyxeos (daunorubicina/citarabina) per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

Parere positivo anche per Duzallo (lesinurad/allopurinolo), indicato per il trattamento dell’iperuricemia in pazienti con gotta.

Il CHMP ha rilasciato un parere positivo per l’acetato Ulipristal Gedeon Richter (ulipristal acetate), una richiesta di consenso informato per il trattamento preoperatorio dei fibromi uterini. Nelle richieste di consenso informato la domanda si avvale dei dati del dossier di un farmaco già autorizzato e per i quali il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio abbia manifestato il consenso in merito al loro utilizzo.

Parere positivo anche per Nerlynx (neratinib), per il trattamento adiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario.

Raccomandata, infine, l’estensione delle indicazioni di Dexdor, Inovelon, Jinarc, Lenvima, Opdivo, Rapamune e RoActemra. 

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Pubblicato il: 05 luglio 2018