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FDA approva il primo trattamento per l’iperossaluria primaria di tipo 1

Pillola dal Mondo n. 1908 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Oxlumo (lumasiran), il primo trattamento per l’iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una malattia genetica rara che causa calcoli renali ricorrenti e perdita della funzione renale.

Le iperossalurie primarie (PH) sono causate dalla produzione eccessiva di ossalato. La PH1 è la forma più comune e grave e rappresenta circa l’80% dei casi di PH, colpendo da uno a tre individui per milione in Nord America e in Europa.

Nei pazienti con PH1 l’eccessiva produzione di ossalato può combinarsi con il calcio, provocando calcoli renali e depositi nei reni. I pazienti possono sperimentare un danno renale progressivo, che può portare a insufficienza renale e alla necessità di dialisi. Con il peggioramento della funzione renale, l’ossalato può accumularsi e danneggiare altri organi, inclusi cuore, ossa e occhi.

Oxlumo agisce per ridurre la produzione di ossalato e la sua efficacia è stata valutata in due studi su pazienti con PH1: uno studio randomizzato, controllato con placebo in pazienti di età pari o superiore a 6 anni, e uno studio in aperto su pazienti di età inferiore a 6 anni. I pazienti, alla prima dose, avevano un’età compresa tra 4 mesi e 61 anni. Nel primo studio, 26 pazienti hanno ricevuto un’iniezione mensile di Oxlumo seguita da una dose di mantenimento ogni tre mesi; 13 pazienti hanno ricevuto iniezioni di placebo. L’endpoint primario era la quantità di ossalato misurata nelle urine nell’arco di 24 ore. Nel gruppo Oxlumo, i pazienti avevano, in media, una riduzione del 65% di ossalato nelle urine, rispetto a una riduzione media del 12% nel gruppo placebo. Entro il sesto mese dello studio, il 52% dei pazienti trattati con Oxlumo ha raggiunto un livello normale di ossalato urinario nelle 24 ore, risultato raggiungo in nessun paziente che aveva ricevuto il placebo. Nel secondo studio, 16 pazienti di età inferiore a 6 anni hanno ricevuto Oxlumo. Utilizzando un’altra misura di ossalato nelle urine, lo studio ha mostrato, in media, una diminuzione del 71% dell’ossalato urinario entro il sesto mese dello studio.

Gli effetti collaterali più comuni di Oxlumo includono reazione al sito dell’iniezione e dolore addominale.

Oxlumo è stato designato farmaco orfano e breakthrough therapy e, per il suo sviluppo, il produttore ha beneficiato del Rare Disease Pediatric Priority Review Voucher, un provvedimento che mira a favorire lo sviluppo di nuovi farmaci per la prevenzione e il trattamento delle malattie pediatriche rare.


Pubblicato il: 07 dicembre 2020

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