FDA approva il primo trattamento per la protoporfiria eritropoietica - FDA approva il primo trattamento per la protoporfiria eritropoietica

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FDA approva il primo trattamento per la protoporfiria eritropoietica

Pillole dal Mondo n. 1710 - La statunitente Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Scenesse (afamelanotide) per i pazienti adulti affetti da protoporfiria eritropoietica. La protoporfiria eritropoietica è una malattia in cui i pazienti hanno una maggiore sensibilità alla luce solare, che può causare effetti tossici, come dolore e bruciore.

L’efficacia del medicinale è stata studiata in due studi clinici in gruppi paralleli con pazienti con protoporfiria eritropoietica che hanno ricevuto  Scenesse o placebo ogni due mesi.

Nel primo studio clinico sono stati arruolati 93 soggetti - di cui 48 hanno ricevuto Scenesse - seguiti per 180 giorni. L’endpoint primario era costituito dal numero totale di ore trascorse alla luce diretta del sole tra le 10 e le 18 nei giorni senza dolore. Il numero totale mediano di questo valore è stato di 64 ore per i pazienti trattati con Scenesse e 41 ore per i pazienti che assumevano placebo.

Al secondo studio clinico hanno partecipato 74 pazienti, di cui 38 hanno ricevuto Scenesse e sono stati seguiti per 270 giorni. L’endpoint primario era il numero totale di ore in 270 giorni trascorsi all’aperto tra le 10:00 e le 15:00 nei giorni senza dolore per i quali “la maggior parte della giornata” veniva trascorsa alla luce solare diretta. Il numero totale mediano di questo valore è stato di 6 ore per i pazienti trattati con Scenesse e di 0,75 ore per i pazienti trattati con placebo.

Gli effetti collaterali più comuni di Scenesse sono reazioni al sito dell’impianto, nausea, dolore orofaringeo,  tosse, affaticamento, iperpigmentazione cutanea, vertigini, nevo melanocitico, infezione del tratto respiratorio, sonnolenza, porfiria non acuta e irritazione della pelle.

L’FDA ha approvato Scenesse, designato farmaco orfano, con priority review.


Pubblicato il: 11 ottobre 2019

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