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FDA approva la prima terapia per carcinoma polmonare e tiroideo con una determinata mutazione o fusione genetica - FDA approva la prima terapia per carcinoma polmonare e tiroideo con una determinata mutazione o fusione genetica

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FDA approva la prima terapia per carcinoma polmonare e tiroideo con una determinata mutazione o fusione genetica

Pillola dal Mondo n. 1839 - La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Retevmo (selpercatinib) capsule per il trattamento di tre tipi di tumore che presentano un’alterazione (mutazione o fusione) nel gene RET  (“REarranged during Transfection”).

In particolare, Retevmo è stato approvato per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) diffuso, nei pazienti adulti; carcinoma midollare avanzato della tiroide (MTC) o MTC che si è diffuso, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni; carcinoma tiroideo avanzato RET fusione-positivo, in soggetti di età pari o superiore a 12 anni.

Retemvo è la prima terapia approvata specificamente per il cancro con alterazioni del gene RET.

Per l’approvazione di Retevmo l’FDA si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica che ha coinvolto pazienti con ciascuno dei tre tipi di tumore. Durante la sperimentazione clinica, i pazienti hanno ricevuto 160 mg di Retevmo per via orale due volte al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. Come principali misure di esito di efficacia sono state assunte il tasso di risposta globale (ORR), che riflette la percentuale di pazienti che presentavano una certa quantità di contrazione del tumore, e la durata della risposta (DOR).

L’efficacia nel trattamento del NSCLC è stata valutata in 105 pazienti adulti con NSCLC fusione RET-positivo, precedentemente trattati con chemioterapia al platino. L’ORR per i 105 pazienti è risultato del 64%. Per l’81% dei pazienti che hanno avuto una risposta al trattamento, la durata è stata di almeno sei mesi. L’efficacia di Retemvo è stata inoltre valutata in 39 pazienti con NSCLC fusione RET-positivo mai trattati in precedenza. Per questi pazienti, l'ORR è stato dell’84%. Nel 58% dei casi di risposta al trattamento, la durata è stata di almeno sei mesi.

L’efficacia nel trattamento dell’MTC negli adulti e nei pazienti pediatrici è stata valutata in 143 pazienti con MTC RET-mutanti avanzati o metastatici, precedentemente trattati con cabozantinib, vandetanib o entrambi, e nei pazienti con MTC RET-mutanti avanzati o metastatici che in precedenza non avevano ricevuto un trattamento con cabozantinib o vandetanib. L’ORR per i 55 pazienti precedentemente trattati è risultato del 69%. Per il 76% dei pazienti che hanno avuto una risposta al trattamento, la durata è stata di almeno sei mesi. L’efficacia è stata anche valutata in 88 pazienti che non erano stati precedentemente trattati. L’ORR per questi pazienti è risultato del 73%. Nel 61% dei casi di risposta al trattamento, la durata è stata di almeno sei mesi.

L’efficacia di Retevmo nel trattamento del carcinoma tiroideo RET positivo alla fusione negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni è stata valutata in uno studio che ha arruolato 19 pazienti con carcinoma tiroideo RET positivo alla fusione che erano refrattari allo iodio radioattivo (RAI), se opzione terapeutica appropriata, e in precedenza avevano ricevuto un altro trattamento sistemico, e 8 pazienti con carcinoma tiroideo RET positivo alla fusione, refrattari alla RAI ma che non aveva ricevuto alcuna terapia aggiuntiva. L’ORR, per i 19 pazienti precedentemente trattati, è risultato del 79%. Nell’87% dei casi di risposta al trattamento, la durata è stata di almeno sei mesi. Negli 8 pazienti che non avevano ricevuto altra terapia oltre alla RAI, l’ORR è stato del  100%. Nel 75% dei pazienti, la risposta è durata almeno sei mesi.

Gli effetti indesiderati più comuni di Retevmo sono stati l’aumento degli enzimi aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) nel fegato, aumento della glicemia, diminuzione della conta dei globuli bianchi, diminuzione dell’albumina nel sangue, diminuzione del calcio nel sangue, secchezza delle fauci, diarrea, aumento della creatinina, aumento della fosfatasi alcalina, ipertensione, affaticamento, gonfiore nel corpo o negli arti, basso numero di piastrine nel sangue, aumento del colesterolo, eruzione cutanea, costipazione e diminuzione del sodio nel sangue. Tra gli effetti collaterali gravi che Retevmo può causare, epatotossicità, pressione sanguigna elevata, prolungamento dell’intervallo QT, sanguinamento e reazioni allergiche.

Retevmo ha ricevuto dall’FDA la designazione di farmaco orfano, Priority Review e Breakthrough Therapy ed è stato approvato con attraverso il percorso di approvazione accelerata.


Pubblicato il: 25 maggio 2020

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