Il workshop “I Centri di fase I in Italia: il quadro attuale e i futuri scenari” promosso dall’AIFA e rivolto agli operatori dei centri clinici e dei laboratori autocertificati coinvolti nelle sperimentazioni cliniche di fase I è stato un momento di confronto e approfondimento delle tematiche più strettamente connesse alle attività di queste strutture, a tre anni dall’entrata in vigore dei provvedimenti con i quali l’Agenzia ne ha definito i requisiti strutturali, procedurali e di qualità. L’evento, che si è svolto a Roma lo scorso 12 settembre e ha visto la partecipazione di circa 280 presenti in rappresentanza di Centri italiani, sponsor, CRO, associazioni di pazienti, si è aperto con i saluti del Direttore Generale, Luca Li Bassi, il quale ha rimarcato il carattere di eccellenza delle strutture di fase I in Italia, che operano nel più rigoroso rispetto del principio di qualità a tutela della salute dei pazienti coinvolti nelle sperimentazioni cliniche.

In un momento storico in cui le procedure autorizzative dei nuovi medicinali a livello globale sono sempre più accelerate e “ritagliate” sulle caratteristiche e sulle effettive esigenze di salute del paziente – ha sottolineato Li Bassi – il compito delle strutture di fase I è fondamentale, perché esse costituiscono il primo step per le nuove tendenze della ricerca clinica. Basti pensare all’ambito oncologico, dove tali studi hanno assunto un ruolo terapeutico; o ancora, ai trial clinici adattivi che necessitano della relativa flessibilità per consentire modifiche in corso di studio così da velocizzare e ottimizzare il processo di sviluppo delle terapie.

In questo contesto, l’AIFA vuole porsi come catalizzatore e costituire un vero e proprio network nazionale di tutte le strutture di fase I. Al momento, nel nostro Paese sono 144 le strutture autocertificate, di cui 86 centri clinici e 75 laboratori (una struttura autocertificata può comprendere sia un centro clinico sia un laboratorio), di cui 79 di natura pubblica, 18 private e 47 IRCCS (pubblici e privati).

Le sperimentazioni cliniche di Fase I mostrano da qualche anno un trend positivo costante: si è passati dall’8% del 2010 sul totale delle sperimentazioni al 10,1% del 2014, per arrivare al 13,4% nel 2018, anno che ha visto 89 studi di fase I autorizzati su 666 totali. Il dato riflette anche l'aumento di studi con disegni cosiddetti complessi, classificati come fase I/II e I/III e la maggiore flessibilità delle autorità regolatorie nel valutarli; si tratta infatti di studi che fino a qualche anno fa sarebbero stati oggetto di singole domande di autorizzazione. In generale le sperimentazioni cliniche presentate in Italia nel 2018 hanno rappresentato il 22% del totale di quelle europee (per tutte le fasi). A livello nazionale circa un quarto degli studi è presentato da un promotore no profit ed il restante da sponsor profit.

Per quanto riguarda la fase I, sempre nel 2018 hanno avuto esito positivo nel processo di valutazione il 93% delle sperimentazioni cliniche, il 33% di quelle di fase I hanno riguardato le aree delle malattie rare. Le aree terapeutiche maggiormente rappresentate nelle Fasi I sono l'oncologia, l'ematologia oncologica e non oncologica e le malattie rare, dato che riflette l'eccellenza italiana in questi ambiti.

Molti dei farmaci recentemente approvati a livello centrale dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) utilizzati ad esempio nella immunoterapia dei tumori, farmaci per malattie rare nonché alcune terapie avanzate sono state testate in Italia in fase I, costituendo pertanto, in alcuni casi, la prima possibilità di accesso precoce a farmaci potenzialmente innovativi in pazienti con bisogni clinici ancora senza risposta.

Dall’entrata in vigore della determina, cioè da luglio del 2016, l’AIFA riceve le autocertificazioni dei Centri di Fase I e si occupa di pubblicarne ogni settimana l’elenco aggiornato: il numero negli anni è andato progressivamente aumentando. Ai sensi di quanto previsto dalla Determina, l’Ispettorato GCP dell’AIFA controlla regolarmente il possesso dei requisiti minimi dei Centri di Fase I. Dal 2016 sono state verificate un totale di 38 strutture e 23 laboratori. Si deve sottolineare che in tale ambito l’AIFA, riconoscendo l’importanza dei centri e le ricadute sui pazienti, ha adottato un approccio aperto e collaborativo, per instaurare un meccanismo di verifica rigoroso ma comunque improntato al consolidamento e alla continua crescita dello standard di qualità dei Centri.