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Approvato dall’FDA un nuovo farmaco biologico per la cura della malattia di Gaucher - Approvato dall’FDA un nuovo farmaco biologico per la cura della malattia di Gaucher

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Approvato dall’FDA un nuovo farmaco biologico per la cura della malattia di Gaucher

Un farmaco di origine biologica sarà impiegato nel trattamento della malattia di Gaucher. Si tratta di “Elelyso” (taliglucerase alfa), approvato dalla “Food and Drug Administration” (Fda) come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine.

La malattia di Gaucher è una malattia rara che solo negli USA interessa circa 6.000 persone. È causata dal deficit dell’enzima “glucocerebrosidasi”, che provoca l’accumulo di lipidi nella milza, nel fegato, nei reni e in altri organi. I segni principali della malattia includono danni al fegato o alla milza, anemia, basso numero di piastrine e problemi ossei.
Una versione sana del gene solitamente difettoso nella malattia di Gaucher è stata introdotta in cellule di carote, molto più robuste di quelle animali, ed è stato estratto l'enzima che questo gene produceva. Il farmaco che se ne è ricavato è più economico del 75 per cento rispetto al Cerezyme, il farmaco finora impiegato per combattere la malattia, che però si basa su cellule animali geneticamente modificate.

Il nuovo farmaco è una iniezione che sostituisce l'enzima mancante in pazienti con diagnosi confermata della malattia di Gaucher di tipo 1 (non-neuropatici) e deve essere somministrato da un operatore sanitario ogni due settimane.
A causa del piccolo numero di pazienti affetti, l'efficacia di Elelyso è stata valutata in un totale di 56 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 arruolati in due studi clinici. Molti di questi pazienti hanno continuato il trattamento in un'ottica di lungo termine.
In entrambi gli studi il farmaco si è dimostrato efficace nel ridurre il volume della milza e del fegato e nel mantenere il numero di piastrine nel sangue e i livelli di emoglobina.

Gli effetti collaterali più comuni riportati nel corso degli studi clinici sono state reazioni allergiche e da infusione. I sintomi di reazioni all'infusione includono mal di testa, dolore o fastidio al petto, debolezza, affaticamento, orticaria, arrossamento della pelle, aumento della pressione sanguigna, mal di schiena, dolori articolari, e vampate di calore. Come per altri prodotti proteici per via endovenosa, in alcuni pazienti è stata osservata anafilassi durante le infusioni.

Leggi il comunicato integrale dell'FDA


Pubblicato il: 15 maggio 2012

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