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Ema raccomanda il primo trattamento orale per la malattia di Fabry

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio in Europa di Galafold (migalastat) per il trattamento della malattia di Fabry, una rara malattia genetica.

I pazienti con malattia di Fabry hanno una carenza dell’enzima alfa-galattosidasi. Questo enzima normalmente scompone una sostanza grassa detta globotriaosilceramide(GL-3). Se l’enzima alfa-galattosidasi manca o è difettoso, GL-3 non viene ripartito e si accumula nelle cellule del corpo, tra cui le cellule cardiache e quelle renali. I pazienti con malattia di Fabry possono soffrire di una vasta gamma di sintomi, tra cui disturbi gravi, come l’insufficienza renale, problemi cardiaci e aumento del rischio di ictus.

Attualmente, il trattamento standard per questa malattia è la terapia di sostituzione enzimatica (ERT), che consiste in un’infusione endovenosa (flebo) di una “copia” dell’enzima mancante. Galafold è il primo trattamento orale per la malattia di Fabry e può fornire un’opzione di trattamento più conveniente per i pazienti. Funziona in modo diverso da ERT, agendo come un “chaperone farmacologico” che lega in modo selettivo alfa-Gal A, aumentandone la stabilità fisica, il traffico lisosomiale, e l’attività cellulare. Galafold deve essere utilizzato solo in pazienti con specifiche mutazioni genetiche della malattia e per i quali è nota la reattività al principio attivo presente nel farmaco, migalastat.

La valutazione del CHMP dell’EMA si è basata sui risultati di due studi clinici di fase III su circa 110 pazienti affetti da malattia di Fabry con mutazione genetica che risponde a migalastat. In uno studio comparativo a lungo termine Galafold ha dimostrato la sua efficacia sia rispetto al placebo che alla terapia di sostituzione enzimatica ERT.

In entrambi gli studi, i pazienti che hanno assunto Galafold non hanno manifestato in generale effetti collaterali fastidiosi; l’effetto collaterale più comune è stato il mal di testa.

Poiché la malattia di Fabry è una patologia rara, Galafold ha ricevuto la designazione di medicinale orfano da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP). La designazione di farmaco orfano offre agli sviluppatori accesso agli incentivi, quali la riduzione dei diritti per consulenza scientifica o la possibilità di ottenere per 10 anni l’esclusiva di mercato. In Europa questo status è lo strumento chiave per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per i pazienti affetti da malattie rare.

Il parere adottato dal CHMP costituisce una fase intermedia del percorso di accesso a Galafold per i pazienti. Il parere del CHMP sarà ora trasmesso alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo. Una volta autorizzato in UE, ogni Stato membro dovrà assumere una decisione sul prezzo e il rimborso in base al ruolo/uso potenziale del medicinale nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.

Per maggiori informazioni leggi la notizia sul sito dell’EMA


Pubblicato il: 11 aprile 2016

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