La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato un’iniezione di solfato di vincristina liposomiale) per il trattamento di adulti con una forma rara di leucemia, la leucemia linfoblastica acuta (ALL) negativa per il cromosoma Philadelphia.
La leucemia linfoblastica acuta è una forma di tumore del sangue e del midollo osseo a rapida progressione che è più comunemente diagnosticata nei bambini rispetto agli adulti.

Il nuovo farmaco a base di vincristina liposomiale è stato approvato dall’FDA per i pazienti che hanno avuto due o più recidive della malattia, o nei quali la leucemia è progredita dopo due o più regimi di terapia. Il farmaco contiene la  vincristina, un anti-cancro comunemente utilizzato, racchiuso all'interno di un liposoma, un veicolo di somministrazione di farmaci composto da materiale simile a quello delle membrane cellulari. Si tratta di una iniezione somministrata una volta alla settimana da un professionista sanitario.
Il farmaco è stato approvato nell'ambito del programma di approvazione accelerata della FDA, che permette all'agenzia di approvare un farmaco per curare una malattia grave, basate su dati clinici che dimostrano che il farmaco ha un effetto su un endpoint surrogato che è ragionevolmente in grado di prevedere un beneficio clinico per i pazienti. Questo programma fornisce un accesso anticipato ai pazienti a  nuovi farmaci promettenti, mentre la società effettua ulteriori studi clinici per confermare i benefici del farmaco e le sue caratteristiche di sicurezza. Vincristina liposomiale è stata anche designata come farmaco orfano dalla FDA in quanto è destinato a curare una malattia rara.

L'efficacia del farmaco è stata valutata in un singolo trial clinico in pazienti adulti che avevano avuto almeno due recidive  nonostante i trattamenti standard e che avevano almeno una risposta al precedente trattamento della durata minima di 90 giorni. L'obiettivo dello studio era di determinare il tasso di risposta al farmaco, sia come remissione completa (CR) o come remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRI). Dei 65 pazienti arruolati, 10 pazienti, pari al 15,4 per cento, ha risposto con un CR o CRI. Nei 10 pazienti che hanno ottenuto CR o CRI, la durata media della remissione documentata è stata di 28 giorni. Il tempo medio al primo evento di recidiva, la morte, o la terapia successiva era di 56 giorni.

Per quanto riguarda la sicurezza, è stata valutata in due studi a braccio singolo su 83 pazienti che hanno ricevuto il trattamento clinico. Gravi eventi avversi come bassi valori ematologici globuli bianchi con febbre, ipotensione, di stress respiratorio e arresto cardiaco si sono verificati nel 76 per cento dei pazienti studiati. Gli effetti indesiderati più comuni osservati durante gli studi clinici includono costipazione, nausea, bassa conta di cellule del sangue, febbre, danni ai nervi, stanchezza, diarrea, diminuzione dell'appetito, e insonnia.

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