L’FDA ha approvato Xermelo (telotristat etil) compresse in combinazione con la terapia con analogo della somatostatina (SSA) per il trattamento di adulti con diarrea da sindrome carcinoide non adeguatamente controllata con la sola terapia SSA.

La sindrome carcinoide è un cluster di sintomi riscontrati a volte in pazienti con tumori carcinoidi. Questi tumori sono rari e spesso a crescita lenta. La maggior parte dei tumori carcinoidi sono localizzati nel tratto gastrointestinale. La sindrome carcinoide si verifica in meno del 10% dei pazienti con tumori carcinoidi, di solito dopo che il tumore si è diffuso al fegato. I tumori in questi pazienti rilasciano quantità eccessive dell’ormone serotonina, causando diarrea. Le complicazioni della diarrea incontrollata includono perdita di peso, malnutrizione, disidratazione e squilibrio elettrolitico.

Xermelo, in un regime con terapia SSA, è stato approvato in compresse da assumere oralmente tre volte al giorno con il cibo. Il medicinale inibisce la produzione di serotonina da parte dei tumori carcinoidi e riduce la frequenza della diarrea causata dalla sindrome carcinoide.

La sicurezza e l’efficacia di Xermelo sono state stabilite in uno studio di 12 settimane, a doppio cieco, controllato con placebo condotto su 90 adulti con tumori neuroendocrini metastatici ben differenziati e diarrea da sindrome carcinoide. Questi pazienti presentavano tra i 4 e i 12 movimenti intestinali giornalieri nonostante l’uso di SSA a dose stabile per almeno tre mesi. I partecipanti hanno proseguito il trattamento con SSA e sono stati assegnati casualmente all’aggiunta di placebo o al trattamento con Xermelo tre volte al giorno. I pazienti che ricevevano la terapia aggiuntiva hanno evidenziato una riduzione maggiore nella frequenza media dei movimenti intestinali rispetto a quelli che assumevano SSA più placebo.

Nello specifico, il 33% dei pazienti assegnati ad aggiungere Xermelo all’SSA hanno sperimentato una riduzione media di due movimenti intestinali al giorno rispetto al 4% dei pazienti assegnati a ricevere placebo in aggiunta all’SSA.

Gli effetti collaterali più comuni di Xermelo comprendono nausea, mal di testa, livelli aumentati dell’enzima epatico gamma glutamil transferasi (Gamma GT), depressione, edema periferico, flatulenza, diminuzione dell’appetito e febbre.

Xermelo può causare costipazione e il rischio di sviluppare costipazione può essere maggiore in pazienti con frequenza dei movimenti intestinali inferiore ai quattro al giorno. I pazienti trattati con un dosaggio più alto di quello raccomandato hanno sviluppato costipazione grave nei trial clinici.

Un paziente ha dovuto far ricorso a ricovero in ospedale e due hanno sviluppato complicazioni di perforazione intestinale o di ostruzione intestinale. I pazienti devono essere monitorati per costipazione grave. Se un paziente ha esperienza di costipazione grave o di dolore addominale grave, persistente o che peggiora, deve sospendere Xermelo e contattare il proprio medico.

Il farmaco ha ricevuto la designazione di orfano.

Pubblicato il: 01 marzo 2017