La collaborazione tra agenzie regolatorie, clinici, pazienti, economisti, enti pagatori ed industria farmaceutica è la strategia più efficace per affrontare le sfide dei bisogni sanitari non soddisfatti.

È questo il messaggio che giunge dal “Workshop sull’Insufficienza Cardiaca”, svoltosi nei giorni scorsi a Roma ed organizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in collaborazione con l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Heart Failure Association (HFA) e coordinato dalla Fondazione Giovanni Lorenzini - Medical Science Foundation (Milano e Houston).

La “due giorni” romana è servita a fare il punto su una patologia, l'insufficienza cardiaca, che ha dimostrato di avere un impatto importante sui sistemi sanitari di tutto il mondo. Secondo le stime, da oggi sino al 2020, questa patologia sarà stabilmente al primo posto in termini di prevalenza, mortalità e disabilità causata.

Sono 26 milioni i pazienti affetti da questa malattia in tutto il mondo e il trend crescente dei costi e delle necessità terapeutiche rende ancora più urgente la necessità di identificare strumenti di diagnosi precoce, di comprendere meglio le caratteristiche delle sotto-popolazioni di pazienti per la stratificazione del rischio e di identificare trattamenti efficienti al fine di ridurre i tassi di ospedalizzazione.

Il Presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco, Sergio Pecorelli, nell’introdurre il workshop lo ha indicato come “il prototipo di una serie di incontri dedicati agli unmet needs, che speriamo di poter programmare anche rispetto ad altre aree terapeutiche. Lo scopo è di provare a effettuare delle previsioni, condivise da tutti gli stakeholder, provando a tracciare una roadmap per il futuro”.

“Possiamo affrontare le sfide che abbiamo di fronte solo aprendoci all’innovazione, provando a riunire, nella stessa stanza, come abbiamo fatto oggi” ha aggiunto Pecorelli “gli enti regolatori, gli studiosi, i medici, i pazienti e l’industria farmaceutica. Il futuro ci porterà sicuramente farmaci e terapie di tipo nuovo e molte sono già arrivate, a partire dai farmaci biologici, che stanno cambiando sia le nostre aspettative che le modalità con cui ne discutiamo, per via del prezzo, che è molto alto, e delle evidenti ragioni di sostenibilità del sistema. Anche nel caso dell’insufficienza cardiaca la chiave sta nella ridefinizione dei modelli attuali, nel dialogo tra tutti gli attori”.

Il Direttore Esecutivo dell’EMA, Guido Rasi ha sottolineato come “le terapie stanno raggiungendo un livello enorme di complessità nello sviluppo, ed è importante mettere l’accento sulla parola ‘terapia’, piuttosto che su ‘farmaco’ o ‘medicinale’, perché in futuro sarà sempre più importante occuparsi di strategie”.

“Siamo in una fase di transizione” ha proseguito Rasi “dall’approccio basato sulla singola molecola a quello “strategico”, che è per definizione contraddistinto dalla presenza una complessità che bisogna governare. Questa evoluzione renderà necessario introdurre un nuovo tipo di studio clinico, diverso da quello utilizzato negli ultimi venti anni, basato su grandi numeri. Per fare questo abbiamo bisogno dell’aiuto e del coinvolgimento sempre maggiore dei pazienti, dei clinici, delle aziende e dei soggetti pagatori, che dovrebbero essere coinvolti il prima possibile. Approvazione e rimborsabilità sono processi destinati a svolgersi, almeno in parte, in parallelo e non più solo in sequenza”.

Il Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco, Luca Pani, ha effettuato una ricognizione degli interrogativi ancora aperti nel campo dell’insufficienza cardiaca, dall’uso dei biomarcatori alla medicina di precisione, aprendo all’introduzione di un nuovo paradigma autorizzativo, il cosiddetto adaptive licensing, capace di rispondere alle attuali difficoltà di sviluppo dei farmaci nell’area dell’insufficienza cardiaca e non solo.

“In futuro è possibile ipotizzare il passaggio dall’attuale processo autorizzativo all’adaptive licensing” ha sostenuto Pani “che prevede un accesso anticipato da 3 a 8 anni rispetto a quanto accade oggi, al farmaco, per una popolazione ben identificata di poche centinaia di pazienti. Questa apertura precoce, nella fase II, è supportata dall’uso immediato dei registri di monitoraggio, a fianco delle restanti fasi di sperimentazione clinica, con l’obiettivo di costruire un patrimonio consistente di dati e di informazioni”.

“Alla prima approvazione” ha proseguito Pani “seguirebbero una seconda e una terza fase di approvazione, che costituirà il vero e proprio via libera all’uso individuale, alla commercializzazione del farmaco. Questo tipo di approccio progressivo a mio avviso è assolutamente adatto al caso dell’insufficienza cardiaca, per il lungo stadio di sviluppo e la presenza di molteplici fattori”.

“Il ruolo dei registri in uno scenario di adaptive licensing” ha concluso Pani “è fondamentale per permettere di ricevere il giusto feedback informativo che costituisce la base per le valutazioni successive. Su queste basi, grazie all’input di tutti i protagonisti del processo, possiamo costruire un modello nuovo, più flessibile e capace di interpretare al meglio questo periodo storico della medicina”.

“Nel corso dei lavori” ha sottolineato il Coordinatore dell’Area Strategia e Politiche del Farmaco dell’AIFA, Paolo Siviero “sono emerse priorità condivise dal mondo regolatorio e da quello clinico e accademico, come l’identificazione di biomarcatori validi e la necessità di definire degli endpoint utili sia per la caratterizzazione della patologia che per lo sviluppo di terapie efficaci. Dobbiamo tenere presente che ci troviamo di fronte a una patologia su cui si sono concentrati negli ultimi anni grandi investimenti, a fronte di scarsi risultati in termini di sviluppo di farmaci innovativi”.

“Il workshop ha riconfermato il ruolo dell’AIFA” ha sottolineato Siviero “di presidio delle tematiche emergenti e delle problematiche più complesse del settore regolatorio, grazie al ruolo proattivo dei suoi vertici e al prestigio di cui gode in campo internazionale”.

Nel corso dei lavori del workshop sono state rappresentate le differenti prospettive rispetto alla definizione del migliore approccio allo sviluppo delle terapie per l’insufficienza cardiaca, dando vita a un confronto stimolante e a tratti serrato.

Il dibattito ha riconfermato l’utilità di possibili aree di cooperazione multidisciplinare nel rispondere efficacemente a problemi complessi che richiedono risposte altrettanto complesse e approcci radicalmente nuovi.

Guarda la presentazione di Pani, Pecorelli e Siviero al Workshop

Guarda la presentazione di Siviero su valori e limiti dei meccanismi di prezzo e rimborso

Pubblicato il: 27 novembre 2013