Nell’ambito di uno studio condotto dalla Johns Hopkins University, e recentemente presentato a Atlanta durante il meeting annuale della American Society of Hematology, più di un terzo dei pazienti ad alto rischio di leucemia ha mostrato di rispondere positivamente a un nuovo farmaco sperimentale: quizartinib (AC220). Il nuovo farmaco è stato testato su pazienti con leucemia mieloide acuta, marcati con uno specifico tipo di mutazione genetica, e i risultati sono stati sorprendenti nella fase II dei trial clinici. In più di un terzo dei partecipanti la leucemia è completamente scomparsa dal midollo osseo e, come risultato, molti di questi soggetti hanno potuto sottoporsi a trapianti curativi del midollo. Per il trial clinico, i ricercatori hanno coinvolto 137 pazienti con leucemia mieloide acuta, la maggioranza dei quali era affetta da una mutazione nel gene FLT3-ITD nelle cellule leucemiche. Questo gene produce un enzima che segnala alle cellule del midollo osseo di dividersi e ricostituirsi: in circa un quarto dei pazienti con leucemia, la malattia ha mutato il gene in modo tale da non far funzionare l'enzima in modo permanente, favorendo la crescita rapida delle cellule leucemiche e rendendo la patologia difficile da trattare.