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Studi clinici motivati da analisi di costo: i pazienti hanno il diritto di sapere

I pazienti che partecipano ad uno studio clinico che confronta due farmaci “testa a testa”, hanno il diritto di sapere se il costo dei due trattamenti ha rappresentato una motivazione rilevante per la conduzione della ricerca?

Rahul Nayak, Steven Pearson e Franklin Miller pensano di sì ed espongono le loro ragioni in un articolo (Cost-Related Motivations for Conducting ResearchParticipants Should Be Informed) pubblicato su JAMA (Journal of the American Medical Association).

“I regolamenti federali e i principi etici che guidano la ricerca clinica” scrivono gli autori “sostengono […] che gli investigatori debbano includere le motivazioni economiche come parte del processo di consenso informato. Per quanto ne sappiamo, però , la questione non è stata affrontata nella letteratura professionale […]”.

Nayak et al. citano lo studio CATT (Comparison of Age-Related Macular Degeneration Treatment Trial) come esempio di ricerca motivata, in maniera significativa, dalla grande differenza di costo tra due opzioni terapeutiche.
Lo studio, annunciato il 22 febbraio del 2008 da un comunicato stampa del National Eye Institute, aveva l’obiettivo di confrontare, nel corso di 2 anni (2008-2010), la sicurezza e l’efficacia dei due trattamenti più diffusi per la degenerazione maculare senile (AMD), Avastin (bevacizumab) e Lucentis (ranibizumab).

Come ormai ben noto, entrambi i farmaci agiscono bloccando il fattore di crescita vascolare endoteliale, ma differiscono dal punto di vista strutturale e farmacologico. Bevacizumab, che è stato sviluppato per primo come trattamento per il cancro, è un anticorpo monoclonale intero, mentre ranibizumab è un frammento di bevacizumab messo a punto specificamente per l’indicazione oftalmica.

Ricostruendo la cronologia di quella che in seguito è divenuta una intricata vicenda, gli autori ricordano come bevacizumab si sia affermato come scelta terapeutica più popolare, anche se utilizzato in modalità off-label, a causa del costo enormemente di ranibizumab più elevato di quasi 40 volte (negli Stati Uniti).

Lo studio CATT venne quindi lanciato con l’obiettivo primario di confrontare i due farmaci dal punto di vista dell’efficacia terapeutica, ma è evidente, secondo gli autori, che una parte rilevante della motivazione fosse costituita dal differenziale di prezzo tra i due farmaci. Basti pensare che il ricorso al ranibizumab da parte del Medicare, il programma statale statunitense di assicurazione sanitaria per gli ultrasessantacinquenni, aveva determinato un costo di 1,1 miliardi di dollari solo nel periodo compreso tra il 2008 e il 2009.
Eppure, argomentano gli autori, nel documento di consenso informato dello studio non si fa menzione del fattore “economico”, privando di fatto il paziente della possibilità di esprimere o meno una scelta veramente informata.
La divulgazione accurata di tutte le ragioni di una sperimentazione clinica è fondamentale per assicurarsi che il paziente ne sia consapevole al momento di accordare il proprio consenso.

Nello studioAvastin and Lucentis: what do patients know?” alcuni clinici del National Health Service (NHS) britannico hanno voluto approfondire il grado di conoscenza, da parte dei pazienti, delle diverse caratteristiche dei farmaci utilizzati per trattare la degenerazione maculare.

Su un totale di 126 pazienti, 82 (65,1%) erano in grado di identificare correttamente la categoria di costo del loro trattamento, compresa in un range tra 750 e 1.000 sterline. Questo dato, soprattutto se paragonato alla scarsa conoscenza della terapia indicata (ranibizumab era conosciuto solo da 80 pazienti) e dei trattamenti alternativi (solo 47 pazienti sono stati capaci di nominarne almeno uno) è indice della rilevanza per i malati del fattore “costo”.

Un’ulteriore ragione per fornire loro, con un linguaggio semplice, tutte le informazioni su questo aspetto spesso trascurato all’interno dei moduli di consenso informato, senza necessariamente complicarli.

Nayak e colleghi offrono un esempio di formulazione del messaggio che avrebbe potuto essere sottoposto ai pazienti arruolati per lo studio CATT. “Questo studio” si legge “mette a confronto due trattamenti farmacologici per la degenerazione maculare senile. Uno dei farmaci, ranibizumab, è molto costoso, 40 volte più dell'altro, bevacizumab. Entrambi i farmaci sono comunemente prescritti dagli oculisti per il trattamento della AMD, ma vi è incertezza rispetto al fatto che il farmaco più costoso sia migliore per i pazienti rispetto a quello più economico. Questo studio mette a confronto i due trattamenti rispetto ai loro effetti sulla visione e alla sicurezza".

Bastano poche righe, insomma, per rendere i pazienti partecipi di tutti i fattori che sottendono al concepimento e alla conduzione di uno studio clinico. Divulgare il risvolto economico di uno studio nel contesto sanitario attuale, in cui i confronti “testa a testa” tra farmaci saranno sempre più frequenti, assume una valenza etica ineludibile per restare fedeli ai principi della Dichiarazione di Helsinki che regolano la sperimentazione umana e riconoscono il diritto del paziente ad un’informazione realmente completa.

Leggi l’articolo di Nayak e colleghi
Leggi lo studio "Avastin and Lucentis: what do patients know?"


Pubblicato il: 16 aprile 2014

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