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FDA approva nuovo farmaco orfano per il trattamento del disordine del colesterolo - FDA approva nuovo farmaco orfano per il trattamento del disordine del colesterolo
FDA approva nuovo farmaco orfano per il trattamento del disordine del colesterolo
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato oggi l’iniezione di sodio mipomersen, in aggiunta ai farmaci ipolipemizzanti e la dieta per il trattamento di pazienti con un raro tipo di colesterolo alto chiamato ipercolesterolemia familiare omozigote (IF omozigote). L'aggiunta di sodio mipomersen aiuta a ridurre le lipoproteine a bassa densità (LDL-C - l colesterolo “cattivo”), l’apolipoproteina B, il colesterolo totale e la lipoproteina a non alta densità (non HDL-C).
L’Ipercolesterolemia familiare omozigote, una malattia ereditaria che colpisce circa una persona su un milione negli Stati Uniti, si verifica quando il corpo è in grado di rimuovere dal sangue LDL-C, spesso chiamato colesterolo "cattivo", causando livelli anormalmente elevati di LDL circolante. Per quelli con ipercolesterolemia familiare omozigote, spesso si verificano attacchi di cuore e morte prima dei 30 anni. Quello appena approvato è un farmaco orfano, il che significa che è stato sviluppato per il trattamento di un disturbo che colpisce meno di 200.000 persone. Nel mese di dicembre 2012, la FDA ha approvato lomitapide per ridurre l’LDL-C, il colesterolo totale, l’apolipoproteina B e il colesterolo non-HDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.
La sicurezza e l'efficacia del nuovo farmaco sono state valutate in uno studio clinico di 51 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote. In media, i livelli di LDL-C sono scesi di circa il 25% durante le prime 26 settimane. Il farmaco porta un Boxed Warning sul grave rischio di tossicità epatica, perché è associato con alterazioni degli enzimi epatici e l'accumulo di grasso nel fegato, che potrebbero portare a malattia epatica progressiva con l'uso cronico.
La FDA ha approvato il farmaco con una strategia di valutazione e di mitigazione dei rischi (REMS) con elementi per assicurare un uso sicuro, tra cui la certificazione del medico prescrittore e della farmacia, e la documentazione delle condizioni di sicurezza d’uso, che richiede un modulo di prescrizione di autorizzazione per ogni nuova prescrizione.
Le reazioni avverse più comuni nello studio clinico: reazioni nel sito di iniezione, sintomi simil-influenzali, nausea, mal di testa e aumenti degli enzimi epatici (transaminasi sieriche).
La FDA ha richiesto al produttore alcuni studi post-marketing per monitorare la sicurezza a lungo termine, le reazioni immuno-mediate e le anomalie epatiche nei pazienti trattati con sodio mipomersen.
Pubblicato il: 14 febbraio 2013
