Si è spenta nei giorni scorsi la scienziata Frances Oldham Kelsey, il cui lavoro ha cambiato in maniera determinante la storia della Medicina e della Scienza Regolatoria, dando un fondamentale impulso alla nascita della cultura della sicurezza d’uso dei farmaci. Alla Dott.ssa Kelsey, infatti, si deve una decisione storica: la mancata autorizzazione all’immissione in commercio negli Stati Uniti del talidomide, un sedativo con proprietà ipnotiche e tranquillanti ampiamente utilizzato alla fine degli anni Cinquanta dalle donne in gravidanza per contrastare le nausee mattutine. Nonostante la grande popolarità del farmaco – dovuta anche a una massiccia campagna pubblicitaria – e nonostante le forti pressioni esercitate per la sua approvazione, Frances Kelsey non era convinta dai dati degli studi preclinici, che riteneva fossero descritti superficialmente e riguardassero un numero esiguo di soggetti, monitorati per un periodo di tempo troppo breve. Questa convinzione motivò la sua ostinazione nel richiedere ulteriori studi. La Storia, come ormai sappiamo, le ha dato ragione.

Alla fine del 1961 gli scienziati scoprirono che il talidomide era stato causa di gravi malformazioni neonatali e a oggi è stato stimato che migliaia di bambini in diversi Paesi del mondo (senza contare i casi di aborto spontaneo e le morti fetali endouterine) siano nati con un’embriopatia da talidomide, caratterizzata da difetti di riduzione degli arti di vario grado e altri tipi di malformazioni congenite.

Le eccezionali capacità di valutazione e la decisione assunta valsero a Frances Kelsey uno dei più prestigiosi  riconoscimenti conferiti dal Presidente americano John F. Kennedy: il President’s Award for Distinguished Federal Civilian Service, che riconobbe “il suo giudizio eccezionale nel valutare un nuovo farmaco per la sicurezza per uso umano che ha impedito una grande tragedia negli Stati Uniti. Attraverso l’alta capacità e la fermezza nella sua decisione professionale ha dato un eccellente contributo alla tutela della salute del popolo americano”.

Grazie alla posizione di Frances Kelsey, la FDA cominciò a effettuare controlli molto più serrati sui farmaci. L’esperta contribuì a scrivere gli emendamenti che rendevano l’Agenzia americana un ente nettamente più restrittivo e fino all’età di 90 anni ha giocato un ruolo chiave in seno all’organizzazione. Il suo è stato, dunque, un lavoro di fondamentale importanza per la nascita delle norme per la sicurezza dei medicinali, che ha contribuito a rafforzare le tutele per i pazienti e a combattere i conflitti di interessi nella medicina.

Anche in Europa si fa risalire al drammatico “caso” del talidomide la nascita della legislazione vigente sulla farmacovigilanza, che garantisce la sicurezza d’uso dei medicinali immessi in commercio, regolamentando il monitoraggio continuo delle segnalazioni di reazioni avverse anche al fine di identificare tempestivamente eventuali segnali e di assicurare un rapporto beneficio/rischio favorevole per la popolazione.

Quello fornito da Frances Kelsey rimane un modello di comportamento altissimo e un esempio straordinario di dedizione e professionalità, che resterà per sempre impresso nelle nostre memorie e cui possono ancora oggi ispirarsi i funzionari delle Agenzie regolatorie di tutto il mondo.

Leggi gli appunti autobiografici di Frances Kelsey