Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n.82 del 07.04.2022, a partire dal 08.04.2022 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale LIBMELDY per la seguente indicazione terapeutica:

• Libmeldy è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’aƫvità enzimatica di ARSA:
  • nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia, 
  • nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente (GMFC-MLD ≤1) e prima dell’inizio del declino cognitivo (QI ≥85).

Si specifica che, a partire dal 08.04.2022, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web e che per l’indicazione sopra riportata è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi (Legge n. 232 dell'11 dicembre 2016). A tal riguardo, vista l’importanza della puntuale tracciatura dei dati e al fine di permettere l’accesso alle strutture sanitarie pubbliche al Fondo dei farmaci innovativi, si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati accedendo al sistema.

Infine si ricorda che è possibile consultare la scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT Attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Ufficio Registri di Monitoraggio