L’Agenzia Italiana del Farmaco, attraverso la Determina n. 816 del 15 giugno 2026, ha approvato la graduatoria del bando di ricerca indipendente sulle malattie rare per l’anno 2025, finanziato attraverso le risorse previste dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021).

Sono 19 i progetti ammessi, per un importo complessivo pari a 17.554.208 euro, destinati a sostenere studi indipendenti in un settore caratterizzato da elevato bisogno clinico e da limitate opportunità di sviluppo terapeutico. Le malattie rare rappresentano infatti una delle principali sfide della ricerca, sia per la complessità dei percorsi di studio sia per la difficoltà di attrarre investimenti in aree che coinvolgono un numero limitato di pazienti.

"Promuovere e sostenere la ricerca indipendente è parte integrante della mission dell’AIFA, prima Agenzia regolatoria europea ad averla inserita tra i propri obiettivi istituzionali”, dichiara il Presidente dell’AIFA, Robert Nisticò. “Le malattie rare costituiscono uno degli ambiti nei quali il sostegno pubblico alla ricerca può fare maggiormente la differenza. Con questo finanziamento sosteniamo progetti di elevata qualità scientifica che hanno il potenziale di ampliare le conoscenze disponibili e favorire lo sviluppo di nuove opportunità terapeutiche per pazienti che spesso dispongono di opzioni di cura limitate o assenti".

Come previsto dal bando, i progetti finanziati riguardano due linee di ricerca: studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie orfane di trattamento, inclusi studi di repurposing di farmaci già esistenti per indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche nelle malattie rare, e studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati.
"La ricerca indipendente rappresenta uno strumento irrinunciabile per generare evidenze scientifiche in settori che spesso non trovano adeguato spazio nei tradizionali percorsi di sviluppo industriale", afferma il Direttore tecnico-scientifico dell’AIFA, Pierluigi Russo. "I progetti ammessi affrontano bisogni clinici rilevanti e valorizzano approcci innovativi, inclusi il repurposing di farmaci già disponibili e lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche. Si tratta di un investimento che rafforza il contributo della ricerca pubblica all’innovazione e alla tutela della salute".

L’iniziativa conferma l’impegno dell’AIFA nel sostenere la ricerca indipendente e nel promuovere lo sviluppo di evidenze scientifiche in aree caratterizzate da elevato bisogno clinico, contribuendo ad ampliare le opportunità di cura per le persone affette da malattie rare. È inoltre in corso di validazione il Bando AIFA Ricerca Indipendente 2025 relativo alle tematiche dell’antimicrobico-resistenza e della medicina di precisione.

"La gestione delle risorse destinate alla ricerca indipendente è una responsabilità importante per l'Agenzia. L'obiettivo è assicurare che i finanziamenti siano assegnati secondo criteri rigorosi di trasparenza e qualità, contribuendo a creare le condizioni affinché le migliori progettualità possano tradursi in risultati utili per i pazienti e per l’intero sistema sanitario", dichiara il Direttore amministrativo dell'AIFA, Giovanni Pavesi.