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Farmaci orfani

Farmaci orfani

I farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. In Europa una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti.

Le prime norme relative ai farmaci orfani sono state introdotte negli Stati Uniti nel 1983, con l’emanazione dell’Orphan Drug Act, con cui per la prima volta si è presa coscienza della necessità di formulare una legge in materia. Nel 1999 l’Unione Europea adotta il Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 847/2000.

Mediante questi Regolamenti sono stati definiti i criteri e la procedura per la designazione di farmaco orfano, l’assegnazione di tale qualifica da parte del Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) della European Medicines Agency - EMA, l’attribuzione degli incentivi e, infine, la procedura di approvazione.

I farmaci orfani nell’Unione Europea devono rispondere ai seguenti criteri:

1) devono essere indicati per una patologia che mette in pericolo la vita o debilitante in modo cronico;

2) devono essere indicati per una condizione clinica rara, definita da una prevalenza di non più di 5 soggetti ogni 10 mila individui, calcolata a livello della Unione Europea;

3) non devono essere disponibili trattamenti validi o, se sono già disponibili dei trattamenti, il nuovo farmaco deve rappresentare un beneficio clinico significativo.

La normativa nazionale

La normativa nazionale

La normativa italiana tutela da sempre la sperimentazione dei farmaci orfani e il loro ingresso sul mercato per garantire ai pazienti l’accesso alle migliori terapie disponibili.

Per accelerare la disponibilità dei farmaci orfani sul territorio, la Legge Balduzzi (L. 189/2012, art.12, comma 3) ha stabilito che l’azienda farmaceutica titolare di AIC di farmaco orfano può presentare domanda di prezzo e rimborso all’AIFA non appena venga rilasciato il parere positivo del CHMP, quindi prima del rilascio dell’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione Europea.

Il successivo comma 5-bis del medesimo articolo , prevede che l’AIFA valuti in via prioritaria, ai fini della classificazione e della rimborsabilità da parte del SSN, i farmaci orfani e di eccezionale rilevanza terapeutica per i quali è stata presentata la relativa domanda corredata della necessaria documentazione.

In tale evenienza, il termine per la valutazione è ridotto a cento giorni (cd. "fast track autorizzativo"). In caso di mancata presentazione entro trenta giorni dal rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio di un farmaco orfano e di eccezionale rilevanza terapeutica, l’AIFA sollecita l’azienda titolare della relativa autorizzazione all'immissione in commercio a presentare la domanda di classificazione e di rimborsabilità entro i successivi trenta giorni.

Strumenti di accesso precoce ai farmaci orfani

In Italia, un paziente affetto da malattia rara può avere accesso al farmaco orfano attraverso diversi strumenti legislativi. La procedura di autorizzazione centralizzata attraverso EMA, con modalità standard o condizionata, rappresenta la principale regola di accesso; in alternativa, in mancanza dell’autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco orfano indicato per una malattia rara, un paziente affetto da una malattia rara può accedere al medicinale attraverso una delle seguenti procedure previste dalla:

• Legge n. 648/19961, che consente l’utilizzo di un farmaco su base nazionale;

• Legge n. 326/20032, art. 48 (Fondo AIFA 5%), il D.M. 8 maggio 2003 (cd. “Uso compassionevole”);

Legge 94 del 19983 (c.d. Legge Di Bella) che, differentemente dalla Legge 648, disciplinano la prescrizione del farmaco sul singolo paziente, su base nominale.

La ricerca indipendente sui farmaci orfani finanziata da AIFA

L'AIFA è stata la prima agenzia regolatoria europea a inserire fra i suoi obiettivi istituzionali la promozione della ricerca scientifica indipendente, incentivando anche lo sviluppo di farmaci orfani attraverso il finanziamento di studi clinici no profit. 
La Ricerca Indipendente promossa dall'AIFA rappresenta uno strumento in grado di produrre risultati e conoscenze con particolare riguardo a quelle patologie che, data la ridotta incidenza, sovente non suscitano l'interesse commerciale.
I risultati dei progetti finanziati dall'AIFA, nell’ambito della Ricerca Indipendente, mirano a generare evidenze con significativo impatto sul SSN e sull’appropriatezza d’uso dei farmaci, garantendo adeguate ricadute dei risultati scientifici. La Ricerca Indipendente è finanziata tramite il Fondo 5% (Legge n. 326/2003) ed è rivolta a tutti i ricercatori italiani di istituzioni pubbliche e no profit.

La negoziazione del prezzo dei farmaci orfani in Italia

I farmaci orfani, ospedalieri o di eccezionale rilevanza terapeutica e sociale sono valutati in via prioritaria, rispetto ai procedimenti pendenti alla data di presentazione della domanda, anche
attraverso la convocazione di sedute straordinarie delle Commissioni, entro il termine di 100 giorni. Per tali farmaci, inoltre, la normativa vigente prevede un’ulteriore agevolazione, ovvero la
facoltà per l’azienda di presentare la domanda di classificazione e prezzo anteriormente al rilascio della loro autorizzazione all’immissione in commercio.

Farmaci orfani esclusi dalle procedure di ripiano

La Legge di bilancio 2019 (Legge 31 dicembre 2018, n, 145) ha modificato le modalità di ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti da parte delle strutture del SSN (c.d. payback), prevedendo che la distribuzione del ripiano dell'eccedenza di spesa sia ripartita su tutte le aziende farmaceutiche che concorrono alla spesa degli acquisti diretti sulla base delle quote di mercato.
Ha previsto inoltre che i farmaci orfani che beneficeranno dell’esclusione dalle procedure di ripiano saranno solo quelli autorizzati dall’EMA, escludendo i cosiddetti Orphan Like, i farmaci inseriti nel registro Orphanet e tutti i farmaci che erano autorizzati come Orfani dall’EMA ma che hanno esaurito il periodo di esclusività di mercato.
I medicinali non presenti nella cosiddetta Lista UE dei farmaci orfani (Registro comunitario dei medicinali designati orfani) non saranno più considerati tali in Italia.
L’AIFA rende disponibile l’elenco dei farmaci orfani redatto in applicazione della nuova disciplina.

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