Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 175 del 27/07/2024, a partire dal 28/07/2024 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale ULTOMIRIS per la seguente indicazione terapeutica:

• Ultomiris è indicato in aggiunta alla terapia standard per il trattamento dei pazienti adulti con Miastenia gravis generalizzata (MGg) positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) con le seguenti caratteristiche:
  • Severità di malattia almeno di grado IIb alla MGFA;
  • Punteggio MG-ADL ≥6;
  • Presenza di almeno uno tra i seguenti criteri, nonostante il trattamento standard (timectomia se indicata; corticosteroidi e almeno un altro agente immunosoppressore, utilizzati a dosaggi adeguati e per una durata adeguata):
    • Almeno una crisi miastenica o evento di esacerbazione importante per anno (eventi caratterizzati da debolezza o paralisi respiratoria o bulbare, non correlati a scarsa aderenza alla terapia, infezioni o uso di farmaci che possono indurre deterioramento della MG) con necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline; oppure
    • Necessità di ricorrere a plasmaferesi o immunoglobuline IGv ad intervalli regolari, oppure
    • Effetti collaterali non tollerabili / comorbidità che limitano o controindicano l’uso di immunosoppressori.

Si ricorda che le prescrizioni relative unicamente alla indicazione rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista "Elenco_Registri di monitoraggio AIFA_attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica infine che, a partire dal 28/07/2024, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio