Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della decisione CSE espressa nella seduta di settembre 2025, a partire dal 06.11.2025 sono aggiornati i registri di KAFTRIO/KALYDECO per le seguenti indicazione terapeutiche:

• Kaftrio® è indicato in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 2 anni che sono eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione:- di gating (genotipo F/G) oppure- di funzione residua (genotipo F/RF) oppure- non classificata (genotipo F/non classificato) oppure- non identificata (genotipo F/non identificato).
• Kaftrio® è indicato in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 2 anni che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) o eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione a funzione minima (MF).

In particolare le modifiche prevedono l’obbligatorietà dei criteri ΔFEV1 ≥0%, Δ6MWT ≥0 m e ΔCFQ-R ≥0 esclusivamente per la popolazione di età ≥6 anni, sia in scheda di Eleggibilità che di Rivalutazione.

Si ricorda che le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista "Elenco Registri di monitoraggio AIFA_attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Ufficio Registri di Monitoraggio