Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito dell’entrata in vigore della Determina AIFA n. PRES/1022/2025 e n. PRES/1023/2025 (come da avviso in G.U. n.181 del 06 agosto 2025), dal 07/08/2025 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione a KALYDECO (ivacaftor) per la seguente indicazione terapeutica:

• Kaftrio® è indicato in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di eta' pari e superiore a 2 anni, che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) o eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione a funzione minima (MF).

Si specifica che, a partire dal 07/08/2025, il registro aggiornato è disponibile sulla piattaforma web e che per l’indicazione sopra riportata è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi non oncologici (Legge n. 232 dell'11 dicembre 2016). A tal riguardo, vista l’importanza della puntuale tracciatura dei dati e al fine di permettere l’accesso alle strutture sanitarie pubbliche al Fondo dei farmaci innovativi, si ricorda ai referenti regionali di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati accedendo al sistema.

Infine si ricorda che è possibile consultare la scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT Attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Ufficio Registri di Monitoraggio