Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 64 del 16/03/2024, a partire dal 17/03/2024 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale ZOLGENSMA per la seguente indicazione terapeutica:

• trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg:
  • con diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio dei sintomi nei primi 6 mesi di vita, oppure
  • con diagnosi di SMA 5q (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2).

Si ricorda che le prescrizioni relative unicamente alla indicazione rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista "Elenco_Registri di monitoraggio AIFA_attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica infine che, a partire dal 17/03/2024, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio

Published on: 18 marzo 2024
Last updated on: 19 marzo 2024