Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione delle Determina AIFA nella G.U. 124 del 30/05/2025, è stato aggiornato il Registro di Monitoraggio di KALYDECO dedicato al monitoraggio della seguente indicazione terapeutica:

• Kalydeco granulato è indicato in monoterapia per il trattamento di bambini di almeno quattro mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R;
• Kalydeco granulato è indicato inoltre per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica (FC), di età pari compresa tra i quattro mesi ed i sei anni, che hanno una mutazione R117H nel gene CFTR.

Nello specifico, dal 31/05/2025, nella scheda Richiesta Farmaco è stato inserito un blocco, per pazienti di età ≥4mesi ed <6mesi, nel caso sia presente una compromissione epatica o per un uso concomitante di inibitori del CYP3A. Inoltre, è stato effettuato un aggiornamento testuale della descrizione delle posologie, in linea con quanto riportato in RCP nelle tabelle 1,2,3 del paragrafo 4.2 a partire dal 16/09/2024.

Si ricorda che le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista "Elenco_Registri di monitoraggio AIFA_attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Ufficio Registri di Monitoraggio