Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito delle pubblicazioni delle Determine AIFA nella GU n.73 del 28-03-2017 (validità 12-04-2017) e nella G.U. n.75 del 30-03-2017 (validità 14-04-2017), sarà possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale KALYDECO per le seguenti estensioni di indicazione:

• Kalydeco è indicato per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica (FC), di età pari o superiore a 18 anni, che hanno una mutazione R117H nel gene CFTR.
• Kalydeco granulato è indicato per il trattamento di bambini affetti da fibrosi cistica (FC), di età pari e superiore a 2 anni e di peso inferiore a 25 kg, che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.

Nelle more della piena attuazione del registro di monitoraggio web-based, le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella documentazione che sarà consultabile sul portale istituzionale dell'Agenzia.

I dati inerenti ai trattamenti effettuati a partire dalla data di entrata in vigore della determinazione, tramite la modalità temporanea suindicata, dovranno essere successivamente riportati nella piattaforma web, secondo le modalità che saranno indicate nel sito.

Inoltre, si ricorda ai referenti regionali che non lo avessero ancora fatto di procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio