I farmaci biologici sono medicinali che contengono uno o più principi attivi prodotti o estratti da un sistema biologico. Appartengono alla categoria dei farmaci biologici ormoni, enzimi, emoderivati, sieri e vaccini, immunoglobuline, allergeni, anticorpi monoclonali. Tra i medicinali biologici sono definiti biotecnologici quei farmaci i cui principi attivi sono prodotti tramite le tecnologie del DNA ricombinante, l’espressione controllata di geni codificanti per proteine biologicamente attive nei procarioti e negli eucarioti, le tecniche utilizzate nella produzione di ibridomi e di anticorpi monoclonali.  

I principi attivi dei medicinali biologici differiscono da quelli dei prodotti di sintesi chimica per molti aspetti: essi consistono infatti di molecole di maggiori dimensioni, presentano  elevata  complessità strutturale, una diversa stabilità del prodotto finale e  profilo delle impurezze. Diversamente dai prodotti di sintesi chimica, inoltre, i processi di produzione dei farmaci biologici sono spesso caratterizzati dall’uso di sistemi viventi con la  possibilità di variazioni strutturali rilevanti nel prodotto finale (ad esempio, differenti profili di glicosilazione),  che possono dar luogo a differenze importanti  a livello immunogenico. 

La caratterizzazione dei farmaci biologici, per la variabilità intrinseca delle molecole e la complessità delle tecniche di produzione che operano su sistemi viventi, è particolarmente difficile e non può prescindere dal processo di produzione. Quest’ultimo, nel caso dei farmaci biologici, è infatti talmente caratterizzante da poter affermare che “il prodotto è il processo di produzione” (Karson KL., Nature Biotecnol, 2005).