L’Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile un report tecnico-scientifico sul medicinale Xenpozyme®, a seguito della definizione del prezzo e della rimborsabilità per la seguente indicazione terapeutica:

• in pazienti pediatrici e adulti, come terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche, non centrali (non-Central Nervous System) del deficit di sfingomielinasi acida (Acid Sphingomyelinase Deficiency o ASMD) di tipo A/B o B.

ll report è rivolto a tutti gli operatori del settore per diffondere un'informazione istituzionale sintetica e di adeguato valore tecnico-scientifico su aspetti di natura regolatoria, clinica e di sicurezza del medicinale emersi nell’ambito del programma di studi clinici, nonché sul profilo di costo-efficacia dalla prospettiva del SSN.