Si informano gli utenti dei Registri Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n.286 del 17.11.2020, a partire dal 18.11.2020 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, ai sensi della legge 23 dicembre 1996 n. 648, il medicinale ZOLGENSMA per la seguente indicazione terapeutica:

• Trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA 1).

Si ricorda che le prescrizioni relative unicamente alle indicazioni rimborsate dal Servizio Sanitario Nazionale, attraverso la citata pubblicazione, dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista dei "Registri e PT 648", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Si specifica infine che, a partire dal 18.11.2020, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.

Ufficio Registri di Monitoraggio