Si comunica che in seguito alla definizione del prezzo e della rimborsabilità del medicinale LIBMELDY®, nella seguente indicazione terapeutica:

• Libmeldy è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:
  • nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
  • nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo.

E' disponibile il report tecnico-scientifico sul medicinale LIBMELDY® (nella sezione "Report tecnico-scientifici per specialità medicinale" raggiungibile dal box “Link correlati”).

ll report è rivolto a tutti gli operatori del settore che che necessitino di una informazione istituzionale sintetica e di adeguato valore tecnico-scientifico su aspetti di natura regolatoria, clinica e di sicurezza del medicinale emersi nell’ambito del programma di studi clinici, nonché sul profilo di costo-efficacia dalla prospettiva del SSN.