Il Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato, nel corso dell’ultimo meeting (11-14 dicembre 2017), l’approvazione di sette medicinali, compresi due farmaci orfani, uno dei quali è un prodotto medicinale per terapie avanzate (ATMP).

Il CHMP ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Alofisel (darvadstrocel), ATMP per il trattamento di fistole perianali complesse in pazienti con malattia di Crohn. Alofisel ha la designazione di farmaco orfano.

Il Comitato ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA) per alkindi (idrocortisone), per il trattamento dell’insufficienza surrenalica primaria, un raro disturbo ormonale nei lattanti, nei bambini e negli adolescenti. Le PUMA possono essere concesse per medicinali già autorizzati ma non più protetti da brevetto e sviluppate specificamente per i bambini.

Parere positivo anche per Crysvita (burosumab), designato farmaco orfano, per il trattamento ipofosfatemia X-linked con evidenza radiografica di malattia ossea in bambini e adolescenti, e Ozempic (semaglutide), per il trattamento del diabete di tipo 2.

Herzuma (trastuzumab), farmaco biosimilare per il trattamento del cancro al seno e gastrico, ha ricevuto parere positivo.

Il CHMP, infine, ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per due medicinali equivalenti: Anagrelide Mylan (anagrelide) - per la riduzione della conta piastrinica elevata nei pazienti a rischio di trombocitemia essenziale - e Efavirenz/Emtricitabina/Tenofovir disoproxil Krka (efavirenz / emtricitabina / tenofovir disoproxil) - per il trattamento dell’infezione da HIV.