L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha reso disponibile i risultati di un’analisi sulle oltre 100 domande di autorizzazione all’immissione in commercio per i farmaci destinati al trattamento di disturbi del sistema nervoso centrale (SNC) presentate tra il 1995 e il 2014, con l’obiettivo di analizzare le varie criticità insorte nel corso del loro iter di sviluppo. Lo studio, pubblicato sulla rivista Nature Reviews Drug Discovery, mette in evidenza l’importanza, ai fini del futuro successo dell’intero percorso di sviluppo, di una accurata definizione del design delle prime fasi delle sperimentazione cliniche.

La ricerca sui farmaci per il sistema nervoso centrale si caratterizza per essere particolarmente complessa, essendo quella con il tasso di fallimento più alto, rispetto ad altri ambiti della medicina, durante lo sviluppo clinico. Gli autori hanno esaminato le richieste di autorizzazione all’immissione in commercio di 103 medicinali, 57 dei quali neurologici e 46 psichiatrici. Complessivamente, in seguito alla valutazione scientifica da parte del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) hanno ricevuto un parere positivo 74 medicinali, mentre le restanti 29 richieste sono state respinte o ritirate. Le malattie affrontate da questi farmaci includono la schizofrenia, disturbo depressivo maggiore, il morbo di Alzheimer, l’epilessia, il morbo di Parkinson e la sclerosi multipla.

Nel corso delle valutazioni, il CHMP ha riscontrato criticità sui dati relativi all’efficacia dei farmaci in più di un terzo dei programmi e problemi di sicurezza in oltre la metà.

Circa il 50% delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio per le quali sono stati riscontrati problemi sugli studi confirmatori in termini di efficacia e/o di sicurezza hanno fatto registrare anche problemi nelle prime fasi dello sviluppo clinico. Nel 91% dei casi, invece, problemi nelle prime fasi di sviluppo si sono replicati negli di studi di conferma. Problemi nelle fasi successive si sono verificati nel 55% delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio per le quali, nelle fasi iniziali, non erano state riscontrate difficoltà.

Lo studio evidenzia anche le differenze tra le criticità emerse per i farmaci neurologici e psichiatrici. Nella fattispecie, la frequenza delle problematiche legate alla progettazione degli studi di conferma nonché alla rilevanza clinica dei risultati sono maggiori in psichiatria che in neurologia, condizionando i differenti esiti delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio.

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Per approfondire leggi lo studio sul sito di Nature