La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Vyndaqel (tafamidis meglumine) e Vyndamax (tafamidis) per il trattamento della cardiomiopatia causata da amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR-CM) negli adulti. Si tratta dei primi trattamenti approvati dall’FDA per questa patologia.

L’ATTR è causata dall’accumulo di depositi anormali di specifiche proteine, ​​note come amiloide, negli organi e nei tessuti del corpo, interferendo con il loro normale funzionamento. Questi depositi proteici si verificano più frequentemente nel cuore e nel sistema nervoso periferico. Il coinvolgimento del cuore può causare mancanza di respiro, affaticamento, insufficienza cardiaca, perdita di conoscenza, ritmi cardiaci anormali e morte. Il coinvolgimento del sistema nervoso periferico, invece, può provocare perdita di sensibilità, dolore o immobilità a livello di braccia, gambe, mani e piedi. I depositi di amiloide possono interessare anche i reni, gli occhi, il tratto gastrointestinale e il sistema nervoso centrale.

L’efficacia di Vyndaqel e Vyndamax nel trattamento di ATTR-CM è stata dimostrata in uno studio clinico su 441 pazienti randomizzati a ricevere Vyndaqel o un placebo. Dopo una media di 30 mesi, il tasso di sopravvivenza è risultato più alto nel gruppo Vyndaqel rispetto al gruppo placebo. È stato anche dimostrato che Vyndaqel riduce il numero di ospedalizzazioni per problemi cardiovascolari.

L’FDA ha assegnato le designazioni Fast Track, Priority Review e Breakthrough Therapy per Vyndaqel. Entrambi i medicinali hanno ricevuto la designazione di farmaco orfano