Un articolo pubblicato sulla rivista britannica Nature segnala le ricerche più promettenti previste per l’anno appena iniziato. Si tratta di studi che potranno portare ad un significativo miglioramento nel trattamento di patologie gravi. In particolare, l’articolo - a firma di Richard Van Noorden - evidenzia l’importanza dei risultati dei trial di due anticorpi concorrenti che sfruttano i sistemi immunitari dei pazienti per combattere il cancro. I nuovi farmaci, nivolumab e lambrolizumab, bloccando le proteine ​​che impediscono alle cellule T di una persona di attaccare i tumori, nei primi test hanno prodotto nei pazienti un livello di risposta migliore rispetto a ipilimumab, trattamento simile lanciato nel 2011 per la cura del melanoma in stadio avanzato.

C’è attesa inoltre nel campo della ricerca sui difetti immunitari e cerebrali. Uno studio del neurobiologo Miguel Nicolelis della Duke University di Durham (North Carolina) ha portato allo sviluppo di un esoscheletro controllato dal cervello, che si spera possa addirittura consentire a una persona con una lesione del midollo spinale di tirare il calcio d’inizio nella Coppa del Mondo 2014. Diversi gruppi di ricerca stanno puntando a creare primati transgenici con deficit del sistema immunitario o con disturbi cerebrali dal momento che i topi non sempre costituiscono un modello sufficiente per giungere a risultati rilevanti per l’uomo.

Altrettanto interessanti saranno i risultati degli studi di due gruppi di ricerca, attesi per il prossimo autunno, che potrebbero confermare come, dopo la guarigione di un bambino nato l’anno scorso con l’HIV (New England Journal of Medicine), alcuni anticorpi sarebbero in grado di eliminare il virus che causa l’AIDS. Tali anticorpi sono stati già sperimentati su scimmie infettate con un virus simile a quello dell’HIV e saranno sperimentati in pazienti sieropositivi nel corso di quest’anno.

Moderato ottimismo anche nel campo della rigenerazione con cellule staminali: la società di biotecnologie Advanced Cell Technology di Santa Monica (California) ha annunciato che rilascerà i dati di due trial basati su cellule staminali embrionali umane, che riguardano l’iniezione di cellule della retina, derivate da staminali, negli occhi di circa 30 persone affette da forme di cecità degenerativa non curabile.

È meritevole di segnalazione infine il lavoro di un gruppo di studiosi italiani, coordinato dall’Istituto Telethon per la terapia genica (Tiget) del San Raffaele di Milano e in collaborazione con l’Università del Queensland in Australia, che ha messo a punto una tecnica innovativa antineoplastica, intervenendo sulle staminali ematopoietiche (da cui hanno origine tutte le cellule del sangue) in modo che i macrofagi possano essere convertiti in veicoli di geni anti-tumorali per combattere la neoplasia.

Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Science Translational Medicine, ha adattato la tecnica di trasferimento genico e ingegnerizzazione delle cellule del sangue al trattamento delle patologie oncologiche e il gene terapeutico scelto per bloccare la crescita dei tumori è l’interferone alpha, una molecola prodotta normalmente dal nostro organismo in risposta alle infezioni che è in grado di esercitare anche una potente attività antitumorale. Tale terapia genica è stata sperimentata con successo sui topi e verrà approfondita nel corso del 2014 attraverso ulteriori studi preclinici, volti a valutare quali tipi di tumori possano essere attaccati meglio e a preparare la sperimentazione clinica che potrebbe cominciare tra qualche anno.

Di fronte alla crescente difficoltà ad affrontare problematiche scientifiche con argomentazioni che non siano emotive ed emozionali, è giusto esprimere un plauso alla passione di tanti ricercatori che, con impegno e rigore, contribuiscono a sviluppare farmaci utili a combattere patologie gravi e a donare speranza ai malati e alle loro famiglie.

Riconoscendo la ricerca scientifica come una delle massime espressioni dell’ingegnosità umana, che concorre a determinare il livello di benessere e di competitività di un Paese, l’AIFA è - e sarà sempre - impegnata ad aumentare gli investimenti in Ricerca e Sviluppo, promuovendo e premiando la innovatività al fine di offrire ai pazienti terapie di sempre maggior valore nel nostro Paese.

Leggi l’articolo completo What to expect in 2014 su Nature

Published on: 09 January 2014