Il Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC) dell'Agenzia europea dei medicinali  ha esaminato i medicinali Kogenate Bayer e Helixate NexGen e ha concluso che le evidenze attuali non  hanno confermato un aumento del rischio di sviluppare anticorpi (inibitori del fattore VIII) verso questi  medicinali rispetto ad altri prodotti a base di fattore VIII in pazienti precedentemente non trattati con  la patologia emorragica emofilia A. Pertanto, i benefici derivanti dall’assunzione di Kogenate Bayer e  Helixate NexGen, che sono noti come prodotti a base di fattore VIII di seconda generazione,  continuano a superare i rischi. Il fattore VIII è necessario affinché il sangue coaguli normalmente ed è  carente nei pazienti affetti da emofilia A.

La revisione del PRAC fa seguito ai recenti risultati dello studio RODIN1 e dei dati preliminari relativi a  tre anni di osservazione derivanti dal sistema europeo di sicurezza e sorveglianza dell’emofilia (EUHASS). Lo studio RODIN ha valutato i dati provenienti da 574 bambini precedentemente non  trattati, affetti da emofilia A, a cui sono stati somministrati diversi medicinali a base di fattore VIII.
Circa un terzo (177) dei bambini ha sviluppato anticorpi (inibitori del fattore VIII) contro il fattore di  coagulazione utilizzato, evento che riduce il beneficio e rende più probabile il sanguinamento. Questo è  un rischio noto di tutti i prodotti a base di fattore VIII ma gli autori hanno concluso che i bambini che  avevano ricevuto la cosiddetta seconda generazione di medicinali contenenti fattore VIII ricombinante  “full-length” come Kogenate Bayer / Helixate NexGen presentavano una maggiore probabilità di  sviluppare anticorpi rispetto a quelli che avevano ricevuto i medicinali di terza generazione ricombinanti. Un aumento nella formazione di inibitori non è stato riscontrato con medicinali contenenti  fattore VIII plasma-derivato o altri ricombinanti.

Il PRAC ha esaminato i dati scientifici e clinici disponibili sullo sviluppo di inibitori nei pazienti non  trattati in precedenza, inclusi quelli provenienti da RODIN ed EUHASS, e ha concluso che i dati  disponibili non sostenevano l’ipotesi secondo cui Kogenate Bayer o Helixate NexGen erano associati ad  un aumentato rischio di sviluppo di inibitori del fattore VIII rispetto con altri prodotti. Sebbene le  misure di minimizzazione del rischio esistenti siano state considerate adeguate sia per Kogenate Bayer che per Helixate NexGen e si debba continuare ad applicarle, il PRAC ha raccomandato che le  informazioni sul prodotto debbano essere aggiornate con i risultati dello studio RODIN.

La raccomandazione del PRAC sarà ora trasmessa al Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP),  che adotterà un parere definitivo nella riunione plenaria del 16-19 dicembre 2013.
 
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