Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio di siltuximab, un farmaco per il trattamento di pazienti adulti affetti da malattia multicentrica di Castleman che sono virus dell'immunodeficienza umana (HIV) negativo e herpesvirus umano- 8 negativo (HHV - 8).

La malattia di Castleman è una malattia rara caratterizzata da una crescita non cancerosa dei linfonodi e nei tessuti connessi. Nei pazienti colpiti, le cellule nel tessuto linfatico iniziano a proliferare, provocando l’insorgere di linfonodi abnormi. Nella maggior parte dei casi la malattia è localizzata e colpisce un solo linfonodo, ma in alcuni casi la malattia è sistemica (interessa tutto il corpo) e colpisce più linfonodi e altri organi del corpo (multicentrica). I pazienti affetti da questa patologia presentano un aumentato rischio di infezioni, di insufficienza renale e di alcuni tumori. La malattia di Castleman è cronicamente debilitante e potenzialmente mortale, soprattutto per i pazienti con più di un linfonodo interessato.

Al momento non esistono medicinali autorizzati nell'Unione europea (UE) per il trattamento della malattia. In assenza di trattamenti autorizzati disponibili per ridurre la massa tumorale in questi pazienti, la prognosi rimane sfavorevole con esiti fatali riportati. Negli studi clinici, siltuximab ha dimostrato la sua capacità di ridurre il carico tumorale e migliorare i sintomi della malattia con un profilo di sicurezza che è considerato gestibile mediante adeguate misure di minimizzazione del rischio.

Siltuximab è stato sviluppato utilizzando gli incentivi messi in atto dalla normativa per i farmaci orfani. È stato designato come farmaco orfano nel 2007. In quel momento era stato stimato che la malattia di Castleman colpisse meno di 1 persona su 10.000 nell'UE. Ciò equivale a un totale di meno di 50.000 persone . L'EMA ha fornito una consulenza scientifica (scientific advice) gratuita per il richiedente durante lo sviluppo del farmaco. La designazione come farmaco orfano e gli incentivi connessi come la consulenza scientifica gratuita o l’assistenza nell'elaborazione del protocollo sono tra gli strumenti più importanti a disposizione dell’EMA per favorire lo sviluppo di farmaci per i pazienti affetti da malattie rare.

Siltuximab è stato sottoposto a valutazione mediante una procedura accelerata, un altro strumento normativo che contribuisce ad accelerare l'accesso dei pazienti ai nuovi farmaci in cui vi è un bisogno medico non soddisfatto. Le aziende possono richiedere la valutazione accelerata purché siano in grado di dimostrare che il loro prodotto fornisce una risposta per un bisogno medico insoddisfatto o costituisce un miglioramento significativo rispetto ai metodi disponibili di prevenzione, diagnosi o trattamento di una condizione.

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