Sarà rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale il primo trattamento one shot per la forma grave e moderatamente grave di emofilia B, una malattia rara e potenzialmente letale che causa emorragie nelle articolazioni, nei muscoli e negli organi interni.    
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 29 luglio – ha infatti dato il via libera alla rimborsabilità di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), prima terapia genica autorizzata per l’emofilia B, che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti. Attualmente, infatti, chi presenta questo difetto ereditario della coagulazione del sangue deve sottoporsi con continuità e a vita a infusioni del Fattore IX della coagulazione, per compensarne la carenza congenita e prevenire le emorragie. Etranacogene dezaparvovec, farmaco orfano a cui è stato riconosciuto il requisito dell’innovatività, viene invece somministrato in un’unica soluzione per via endovenosa e utilizza un vettore adeno-virale per trasportare all’interno delle cellule il gene funzionale per la produzione del Fattore IX. Ciò consente al fegato di produrre la proteina Fattore IX e aumentarne i livelli nel sangue, contribuendo a prevenire o ridurre gli episodi di sanguinamento.

Complessivamente sono 11 i trattamenti che saranno rimborsati dal SSN. Tra questi, altri due farmaci orfani:

• Rezzayo (rezafungin), un antimicotico per uso sistemico indicato per il trattamento della candidiasi invasiva negli adulti;
• Voydeya (danicopan), un nuovo farmaco orale da utilizzare, in combinazione, in pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica residua.

Due le nuove molecole chimiche che saranno ammesse alla rimborsabilità: Balversa (erdafitinib), antitumorale indicato per il carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico, e Exblifep (cefepime/enmetazobactam), un antibiotico combinato indicato per le infezioni complicate del tratto urinario e per la polmonite acquisita in ospedale, il primo autorizzato dal CdA di AIFA ad essere finanziato attraverso il nuovo Fondo innovativi di 100 milioni di euro destinati ai medicinali contro le antimicrobico-resistenze.

Le estensioni di indicazioni terapeutiche riguardano invece 6 medicinali già rimborsati per altre indicazioni: il farmaco per l’insufficienza cardiaca Entresto (sacubitril/valsartan complesso di sale sodico), l’immunosoppressore Otezla (apremilast), gli antitumorali Tagrisso (osimertinib) e Xalkori (crizotinib), il farmaco che agisce sulla struttura e sulla mineralizzazione ossea Voxzogo (vosoritide), e l’antivirale Zepatier (elbasvir/grazoprevir).